والنوع الأول من مرض السكري هو حالة مزمنة من حيث المناعة تفرض عبئاً يومياً لا يطاق على ملايين الناس في جميع أنحاء العالم، وقد حدد العلماء والمستوصفون، على مدى عقود، أولويات البحث التي كثيراً ما تكون ذات مدخلات مباشرة محدودة من الأفراد الذين يعيشون مع المرض، حيث إن مؤسسة بحوث مرضى السكري الأحداث التي أصبحت الآن مجرد عملية تغيير في نوعية البحوث التي تجريها مؤسسة JDRF.

وقد أسست مؤسسة " JDRF " في عام ١٩٧٠ مجموعة من الآباء الذين لديهم أطفال من الفئة " T1D " ، الذين أحبطهم بطء وتيرة البحث وعدم التركيز على الحلول العملية، ومنذ تلك الأيام الأولى، تطورت المنظمة إلى أكبر ممول خيري عالمي للبحوث المتعلقة بالدراسات المتعلقة بالمرض، حيث استثمرت أكثر من ٢,٥ بليون دولار في البحث والدعوة، وما الذي يميز الصندوق الوطني للتنمية البشرية عن العديد من المؤسسات الأخرى التي تركز على الأمراض هو التزامه الانضباط بالاستماذان من أجل الاستماع إلى الجيل.

The Shift from Lab-Centric to Patient-Centric Research

وقد تركز البحث الذي أجري في مجال العلوم التطبيقية على فهم البيولوجيا الأساسية - علم الوراثة، والآلام، والمسارات الأيضية، وفي حين أن العلم الأساسي لا يزال أساسيا، فقد سلمت المؤسسة في وقت مبكر بأن النهج الميكانيكي البحت كثيرا ما ينتج أوجه تقدم تستغرق سنوات للوصول إلى المرضى، أو أن معالجة المشاكل التي لا تعتبر أكثر إلحاحاحا، فعلى سبيل المثال، قد يكون العلاج الجيناتي المميز قد نجح في الفئران ولكنه لم يساعد على تحقيق أي تقدم في مجال علاج في مجال المراهقة.

ولم يحدث هذا التحول بين عشية وضحاها، وفي التسعينات، بدأ الصندوق المشترك لحقوق الإنسان بصورة منهجية في إدماج منظورات المرضى ومقدمي الرعاية من خلال برامج المشاركة المنظمة، واليوم، تستخدم المنظمة مزيجا من الدراسات الاستقصائية الكمية، ومجموعات التركيز النوعية، والمجالس الاستشارية الجارية لتحديد نقاط الألم والنتائج المنشودة، ويجلس الأشخاص الذين لديهم خبرة في مجال التنمية وأسرهم في لجان الاستعراض العلمي، ويساعدون على تشكيل المكالمات المالية، بل ويشاركون في دورات استعراض البيانات، ونتيجة لذلك، برنامج بحثي يوازن بين التحسينات العالية المخاطرة والقابلة.

How JDRF Gathers Patient Input

ويرتبط المريض بمؤسسة JDRF ارتباطاً عميقاً وليس بادرة رمزية، وتدير المنظمة برنامجاً رسمياً للمحامين القدماء ] يدرب أعضاء المجتمع المحلي على فهم عمليات البحث والإسهام بصورة مجدية، ويعمل المدافعون على أقسام الدراسة، ويحضرون اجتماعات استعراض المنح، ويقدمون مدخلات بشأن مقترحات البحث، ولا يصوتون على قرارات التمويل التي لا تزال تحظى بأهمية كبيرة.

وفيما عدا برنامج الدعوة، تقوم المؤسسة حاليا بإجراء دراسات استقصائية مجتمعية منتظمة، ففي عام 2022، على سبيل المثال، أطلقت المنظمة دراسة استقصائية عالمية شملت أكثر من 000 5 شخص من ذوي الـ T1D ومقدمي الرعاية، وذلك لمراعاة أولويات البحوث، وكانت النتائج واضحة: تحسين مراقبة الجلوكوز دون زيادة مخاطر الافتراض، والحد من عبء الرصد المستمر، وإيجاد سبل لمنع أو تأخير بدء الاختبارات الجديدة للاختراق في إطار الاختبارات الصناعية.

وبالإضافة إلى ذلك، تستضيف المؤسسة " مؤتمرات القمة البحثية " السنوية التي تجمع العلماء والعيادات وقادة الصناعة والمرضى لإجراء حوار مفتوح، وهذه مؤتمرات القمة ليست عروضاً ذات اتجاه واحد؛ وتشمل جلسات تفرق عن المواضيع التي تُطلع فيها قصص المرضى على مواضيع حلقات العمل، كما تدير المنظمة مجتمعات على شبكة الإنترنت، مثل منصة " JDRF TypeOneNation " ، حيث يمكن للأفراد تبادل الخبرات والتصويت على أسئلة البحث التي يريدون الإجابة عليها.

أولويات البحوث المستنيرة للمرضى في التجزئة

وقد أعاد النهج الذي يركز على المرضى تشكيل الركائز الرئيسية الأربعة لاستراتيجية البحث التي وضعها الصندوق المشترك المعني بالتنمية المستدامة: ]] مكافحة الإغراق والوقاية والمضاعفات والدعم النفسي الاجتماعي . وفي حين أن هذه الفئات ليست جديدة، فإن الأولويات الفرعية المحددة داخلها تأثرت تأثرا شديدا بتغذية المجتمع المحلي.

مراقبة الغلوكوز: ما بعد A1c

وقد أدى المرضى باستمرار إلى عدم إمكانية التنبؤ بمستويات الجلوكوز، والخوف من نقص النسيج - كأكبر تحد يومي لهم، ولذلك أعطى الصندوق الأولوية للتكنولوجيا التي تقلل من الأعباء وتزيد من الوقت في المدى، وكانت المنظمة أداة فعالة في تمويل التطوير المبكر لمراقبي الجلوكوز المستمرين، ونظم توصيل الأنسولين الآلية، التي كانت تسمى عادة أجهزة الاختبار الصناعي.

واليوم، يواصل الصندوق تمويل الجيل القادم الذي يهدف إلى أن يكون مستقلاً تماماً، ولا يحتاج إلى أي مدخلات من المستخدمين للحصول على مضخات الطعام أو إجراء تعديلات عليه، كما أن صوت المجتمع المحلي حرج هنا: فقد أخبر المرضى الباحثين بأنهم لا يريدون جهازاً يضيف مزيداً من الإنذارات، أو وقت أكثر من الشاشة، أو أكثر من ذلك من الإهمال في اتخاذ القرارات، ولذلك فإن التركيز الحالي على التشغيل الآلي " منخفض الحرق " الذي يدمج مع الأجهزة المنزلية الذكية ويستخدم في نظماً للتعلم من أجل التعليم قبل الغلو.

منع وتأخر استخدام T1D

وقد كان منع الاتجار بالبشر منذ زمن طويل حلما علميا، ولكن المرضى ساعدوا على إعادة تحديد الهدف من " توفير " إلى " تأخير وتخفيف حدة " . وقد لا يرغب الوالد الذي يختبر أطفاله إيجابيا في حالات تعددية من التشريح في انتظار علاج مثالي؛ وسيرحبون بتلقي علاج يؤجل التشخيص السريري لسنوات.

كما أن مدخلات المجتمع المحلي تدفع استثمارات الصندوق في برامج الفحص، وتدعم المنظمة مبادرات واسعة النطاق لفحص الأجسام الآلية، مثل برنامج الرصد المباشر للأخطار التي لا يمكن أن تُجرى على الأطفال، وذلك بسبب عدم وجود أي تمويل مباشر من قبل، الذي يختبر الأطفال في أوساط عامة السكان، وقد كان المرضى والآباء يدافعون عن الرغبة في معرفة حالة المخاطر التي يواجهونها، حتى عندما لم يكن هناك أي تدريب وقائي.

تخفيض المضاعفات الطويلة الأجل

وتشمل البحوث المتعلقة بالوقاية من المضاعفات السكرية وعلاجها - الاضطرابات النيفرولية والمرض العصبي والمرض القلبي - المرض الرئوي الذي كان عادة منفصلا عن إدارة الغدد الصماء الخاصة بـ T1D، ولكن المرضى الذين يعيشون مع مرض الـ T1D يعانون من هذه التعقيدات بشكل مختلف عن تلك التي يعاني منها مرض السكري من النوع 2، وعلى سبيل المثال، فإن خطر الفشل الاصطناعي في إنتاجية البيوتادايين غير المشبعين.

ومن المجالات الواعدة استخدام محركات الاختراع المسببة للاضطرابات في (Sodium-glucose) -2 (SGLT2) ((SFLT:1]) و) وأجهزة استقبال للمرض في إطار نظام الـ (CLT:3) في مادة T1D، على الرغم من خطر التعرض للتصوير الكيميائي المصمم في البداية.

الدعم النفسي الاجتماعي والصحة العقلية

وربما لا يوجد مجال أفضل يوضح قوة البحوث التي تركز على المرضى أكثر من التركيز المتزايد على الصحة العقلية، فقد اعتبرت الخسائر العاطفية التي تنجم عن الـ T1D، على مدى عقود، ثانوية لمكافحة الأيض، غير أن الدراسات الاستقصائية المتكررة أظهرت أن الاكتئاب، والقلق، والضائقة السكرية، هي عوامل مزعزعة كأي تعقيدات.

كما دفع المدافعون عن المرضى إلى إجراء بحوث في المحددات الاجتماعية للصحة في مجال T1D: انعدام الأمن الغذائي، وتغطية التأمين، والفوارق العنصرية، ويمول الصندوق حاليا دراسات عن مدى تأثير أوجه عدم المساواة المنهجية على الوصول إلى تكنولوجيات السكري المتقدمة، وقد أطلق مبادرة بحثية عن المساواة في الصحة تشمل مجالس استشارية مجتمعية من السكان ناقصي التمثيل، وهذا التوسع يتجاوز النموذج الطبي الأحيائي هو نتيجة مباشرة للاستماع إلى مختلف الأصوات داخل مجتمع T1D.

الأثر على الترجمة التحريرية والبحثية

ولم يُشكل النهج الذي يُدرس في مركز المريض ما يجري دراسته فحسب، بل كيف تنتقل الاكتشافات بسرعة من المختبر إلى العيادة.() وقد قام برنامج الكشف عن الاكتشافات الصناعية ] بربط الباحثين الأكاديميين بشركاء تجاريين، ولكن بعد أن فحص المستعرضون المرضى مفهوم قابلية التطبيق في العالم الحقيقي، وهذا الفحص المبكر يقلل من احتمال فشل دراسة حيوانية واعدة في المشاكل الإنسانية.

وبالإضافة إلى ذلك، يستخدم الصندوق نموذجاً " للخيرة " ، وهو تمويل مشاريع عالية المخاطر قد لا تجتذب المنح التقليدية للمعهد الوطني للصحة، فعلى سبيل المثال، جرى التعجيل بتطوير أول نظام مضخة من طراز إنسولين مغلق لاستخدامها في المنازل من خلال منح الصندوق المشترك للاستجابة لحالات الطوارئ التي تتطلب تصميماً مشتركاً للمرضى، وكانت النتيجة هي أن نظام ميترونيك 670G، وهو أول نظام من نظام مقفل يُعتمد من قبل المؤسسة.

كما تنشر المنظمة مبادئ توجيهية سريرية ومواقف للدعوة ] تعكس أولويات المرضى، فعلى سبيل المثال، نجحت المؤسسة في إقامة مراكز الخدمات الطبية وخدمات الإسعاف لتوسيع نطاق تغطية العلاج بالأشعة السينية لتشمل كبار السن المصابين بمرض السكري، بحجة أن تجربة المرضى في حالات نقص المناعة البشرية هي بمثابة خطر في المسنين كما هو الحال في الدراسات التي يجري جمعها في المناطق الأصغر سنا.

التحديات والتوترات في مجال البحوث التي تجرى في مجال المرضى

وفي حين أن النموذج الذي يركز على المرضى له العديد من القوة، فإنه ليس بدون تحديات، فالتوتر بين ما يريده المرضى وما يمكن أن يوفره العلم، فعلى سبيل المثال، تتمثل رغبة شائعة في " كون " تستعيد إنتاج الأنسولين المثالي دون إكتئاب، ولا يزال هذا الهدف بعيد المنال، ويجب على الباحثين أحيانا أن يلتهموا الحلول الجزئية التي قد يجد المرضى فيها خيبة للآمال.

وثمة تحد آخر يتمثل في تنوع مجتمع T1D، وتميل جهود إشراك المرضى في مرحلة مبكرة إلى زيادة تمثيل الأسر ذات الصبغة البيضاء والمتوسطة والناطقة بالإنكليزية، وقد اعترفت المؤسسة بهذه الفجوة وتعمل بنشاط على تعيين دعاة من الأقليات والمجتمعات ذات الدخل المنخفض من خلال شراكات مع منظمات مثل رابطة البلدان الأمريكية للسكري و[منظمة البحوث المعنية بمسألة الاتجار بالبشر].

وأخيراً، هناك خطر أن يُبعد إسهام المرضى عن علم المؤسسات بحثاً عن علم أساسي يُدر فوائد طويلة الأجل، مثلاً، قد يكون إجراء دراسة استقصائية في خلايا من نوع بيتا أقل من مجرد ضبط دقيق للغلوكوز لأن المرضى أقل معرفة بقدراتهم، ويُوازن الصندوق المشترك بين الجنسين والتنمية في أفريقيا هذا المجال بفصل عملية الاستعراض العلمي عن العملية الاستشارية للمرضى: فالمرضى يُعطيون الأولوية للمجالات القائمة على الخبرة الحية، ولكن العلماء يقررون أفضل النهج في كل مجال.

الاتجاهات المستقبلية: توسيع نطاق النموذج المعتمد للمرضى

وتواصل المؤسسة صقل استراتيجياتها المتعلقة بمشاركة المرضى، وتقوم المنظمة بتجربة برنامج " شريك بحثي للمرضى " ، حيث يدمج الأفراد الذين لديهم خبرة في مجال التدريب التقني مباشرة في المختبرات الأكاديمية لأغراض التناوب القصير الأجل، ويقدم هؤلاء الشركاء تعليقات آنية على التجارب ويساعدون الباحثين على فهم الأهمية السريرية لعملهم، وتظهر النتائج الأولية من الدراسات التجريبية أن المختبرات مع شركاء المرضى لديها معدلات أعلى لترجمة النتائج إلى تجارب سريرية.

كما أن الصندوق يستخدم أدوات رقمية لقياس مدى المشاركة، كما أن خارطة البحوث التي يقوم بها الصندوق المشترك للبحث والتدريب من أجل التنمية المستدامة () هي منصة إلكترونية يمكن للمرضى أن يصفوا فيها المشاريع الممولة، ويتركوا التعليقات، ويرون كيف يحرز التقدم في البحث، وتبني هذه الشفافية الثقة وتسمح للمرضى بالشعور بملكية مؤسسة البحوث.

وثمة حدود أخرى هي البحوث المتعلقة بالطب، ولا يمكن للأطفال المصابين بمرض التخصيب أن يعبّروا دائماً عن احتياجاتهم بنفس الطريقة التي يمكن بها للبالغين، ولذلك طورت المؤسسة أساليب تشاور مناسبة للسن، بما في ذلك الأنشطة الفنية ومجموعات التركيز القائمة على اللعب، مما يكفل عدم إغفال أصوات صغار المرضى الذين هم المستفيدون الرئيسيون من الوقاية والعلاج.

خاتمة

إن النهج الذي يعتمده مركز الرعاية الصحية في المؤسسة هو أكثر من فلسفة؛ وهي استراتيجية منهجية قائمة على الأدلة، أدت إلى تغيير مسار البحث في مجال التنمية الصناعية، إذ إن العلم الذي يعاني من مرض السكر ليس فقط أولويات القيادة العلمية، إنما عجلت من تطوير تكنولوجيات تغير الحياة مثل نظم الاختلال الاجتماعي والانتصاف الاصطناعي، مع العمل في الوقت نفسه على زيادة الأهمية الاجتماعية.

وبما أن المنظمة تتطلع إلى تحقيق هدف منع ومعالجة وإدارة الـ T1D على نحو أكثر فعالية، فإن التزامها بمشاركتها في المرضى ستظل أمراً محورياً، فالتحديات هي المنافسة الكبيرة في التمويل، وعدم اليقين العلمي، والحاجة إلى تمثيل شامل للجميع، ولكن سجل المسار يبين أنه عندما يكون المرضى على الطاولة، تصبح البحوث أكثر أهمية وأكثر كفاءة وأكثر تأثيراً، وقد أثبتت مؤسسة درء الداء أن أقوى توجه في بحوث الداء ليس من مخ مختبر.

For more information on how JDRF sets its research priorities, visit the official JDRF Research page. To learn about the clinical trials influenced by patient input, see the Clinical Trials.gov