Table of Contents

وقد كان الصندوق المشترك لبحوث مرض السكر، المعروف سابقا باسم مؤسسة بحوث مرضى الأحداث، قوة دافعة تحولت إلى كيفية تقييم الوكالات التنظيمية لتكنولوجيات السكري الجديدة والموافقة عليها، ومن خلال الدعوة الاستراتيجية، وتمويل البحوث التي تركز على المرضى، والتعاون المباشر مع هيئات مثل إدارة الأغذية والمخدرات التابعة للولايات المتحدة والوكالة الأوروبية للميدجين، ساعد الصندوق على إيجاد طرق تنظيمية متطورة وفعالة في مجال الوصول إلى هذه النظم.

بعثة الصندوق ودوره التاريخي في الابتكارات المتعلقة بمرض السكري

وقد تأسست المنظمة في عام 1970 من قبل آباء الأطفال المصابين بمرض السل، وأصبحت أكبر ممول عالمي غير ربحي من النوع 1 من بحوث السكري، وبينما كان تركيزها المبكر على إيجاد علاج، سلّمت المنظمة بسرعة بأن تحسين التكنولوجيات يمكن أن يحسن بشكل كبير نوعية الحياة ويقلل من التعقيدات في الفترة الانتقالية، وبحلول التسعينات، كان الصندوق يستثمر بشدة في تطوير نظم رصد الغدد الصماء المستمر ونظم إيصال البولين، مما يضع مرحلة اليوم.

ومن الأمور البالغة الأهمية أن الصندوق فهم أن أكثر التكنولوجيات واعدة ستتأرجح دون مسارات تنظيمية واضحة ويمكن التنبؤ بها، وقد أطلقا في عام 2005 مشروع بانكرياس الأثري، وهو مبادرة بارزة لا تمول فحسب البحوث وإنما تبنى أيضاً إطاراً تنظيمياً من الأرض، وقد أرغم هذا المشروع هيئة تنمية الحراجة ووكالات أخرى على التفكير في كيفية تقييم النظم التي تجمع بين جهاز من أجهزة التخصيب، وضخة من الأنسولين، ومجموعات القائمة من الخيتار.

واليوم، يواصل الصندوق الاستثمار في البحوث التي تجرى على أكثر من 100 مليون دولار سنويا، ويعزز جزء كبير من ذلك السياسة التنظيمية للعلم والصحة، ويكفل عملهم عدم وجود أجهزة مبتكرة في المختبرات فحسب، بل يصلون إلى المحتاجين إليها.

الدعوة والسياسة: تشكيل الحوار في هيئة تنمية الحراجة

ولا تقتصر جهود الدعوة التي تبذلها المؤسسة على كتابة الرسائل أو إصدار البيانات، وقد أدرجت المنظمة الخبرة التنظيمية داخل فرقها، مما أتاح لها المشاركة في حلقات عمل الهيئة واجتماعاتها العامة ومناقشات اللجان الاستشارية، ومن أهم إنجازاتها إنشاء برنامج الأجهزة المتطورة التابع للهيئة، الذي كان مستوحيا من مبادرات سابقة بقيادة الصندوق المشترك للتنمية تركز على البرنامج.

AsDRF successfully argued that T1D technologies, particularly those that automate insulin delivery, should be eligible for faster review without compromising safety. The program allows devices to receive priority review, ]interactive communication with FDA reviewers, and the possibility

وبالإضافة إلى برنامج أجهزة الإرسال، دفعت المؤسسة أيضاً إلى توجيه تطوير المخدرات يركز على المرضى ]، لضمان النظر في الخبرة الحية للأشخاص ذوي الـ T1D خلال الاستعراض التنظيمي، ودعت إلى خفض أحجام الاختبارات السريرية ، عند الاقتضاء، باستخدام أساليب إحصائية حديثة ومكملة.

المشاركة مع الوكالة الأوروبية للميديين

وفي حين أن معظم الأعمال التنظيمية التي يضطلع بها الصندوق تركز على هيئة تنمية المرأة، فقد وظفت أيضاً هيئة إدارة الشؤون الاقتصادية والاجتماعية لتنسيق عمليات الموافقة العالمية، وعملت الرابطة مع هيئات تقييم التكنولوجيا الصحية الوطنية لضمان اعتماد الأجهزة التي وافقت عليها الهيئة في نظم الصحة الوطنية بسرعة، وكان ذلك مهماً بوجه خاص لاعتماد تدابير العلاج من خلال التصوير المقطعي (مثل نظام ليبر الخماسي) ونظام الرعاية الصحية المغلق بالكامل.

Innovations in Diabetes Technologies Supported by JDRF

وقد دعم الصندوق مجموعة واسعة من التكنولوجيات، من عناصر منفصلة إلى نظم متكاملة تماما، ويلخص الجدول أدناه التكنولوجيات الرئيسية والدور الذي اضطلع به الصندوق في تطويرها والموافقة عليها التنظيمية.

  • Continuous Glucose Monitors (CGMs):] JDRF funded pivotal trials for the Dexcom-G4 Platinum, demonstrating that real-time CGM could reduce hypoglycemia and improve time-inrange. These data were instrumental in expanding Medicare coverage for CGMs. later, JDR-ex6
  • Insulin Pumps:] While insulin pumps predate JDRF’s major regulatory push, the Foundation funded interoperability standards that allowed pumps to communicate with CGMs and dosing algorithms. This led to the creation of the t:slim Control X2 pump[FLT:
  • Closed-Loop Systems:] JDRF’s mostknown regulatory success is the hybrid closed-loop. They sponsored the first large-scale randomized controlled trials for the Medtronic 670G, the Omnipod 5, and the Tandem Control-IQ system. Each of these trials generated safety and efficacy data that directly shaped.
  • () Artificial Pancreas (Fully Automated): ] JDRF continues to fund research into fully automated, bihormonal systems that deliver both insulin and glucagon. The iLet bionic pancreas (Beta Bionics do) is one example; JDRF helped design decisions be clinical trial protocol and engaged the FDA on
  • Digital Health & Data Platforms:] JDRF has supported the development of interoperable data platforms like Tidepool’s Loop, which allows patients to build their own closed-loop systems using FDA-freeed devices. Their advocacy helped Tidepool receive FDA clearance for the Loop app, the first of its kind.

أثر على الطرق التنظيمية: نظرة مفصلة

وبالإضافة إلى الأجهزة الفردية، غير الصندوق المشترك للحد من الكوارث طريقة تناول الهيئة لفئات كاملة من تكنولوجيا السكري، ويمكن تجميع مساهماتها في عدة ابتكارات تنظيمية رئيسية.

The Breakthrough Devices Program (FDA)

وقد كان لهذا البرنامج دور فعال في وضع هذا البرنامج وصقله، وقد تقنن في قانون القرن الحادي والعشرين المتعلق بقطع العملات، مما يتيح استخدام وسائل تتيح معالجة أو تشخيص ظروف تهدد الحياة على نحو أكثر فعالية، كما أن الدعوة المبكرة التي قامت بها المؤسسة من أجل البنكرياس الاصطناعي قد أظهرت أن مجموعة كاملة من الأجهزة يمكن اعتبارها منفذة وليس مجرد منتجات فردية.

External link: FDA Breakthrough Devices Program]

وثائق إرشادية للمؤسسة بشأن نظم البكرياس الفنية

وفي عام 2012، اشتركت مؤسسة التنمية المشتركة وهيئة التنمية الحرجية في استضافة حلقة عمل عامة لمناقشة تصميم التجارب السريرية للمجلة الاصطناعية، وقد أطلعت نتائج حلقة العمل هذه مباشرة على توجيه هيئة التنمية الحرجية لعام 2016 المعنون " نظم أجهزة النبض ذات القيمة الفائقة - الاعتبارات التنظيمية " ().() وقد أثبتت هذه الإرشادات أنه يمكن تقييم نقاط نهاية الأمان قبل إجراء دراسات على أساس الثورة.

وساعد الصندوق أيضاً على صياغة نقطة النهاية الأساسية [(FLT:0)] لهذه الدراسات: النسبة المئوية للوقت الذي تظل فيه مستويات غلوك الدم في حدود 70-180 ملغم/د.

دراسات الأدلة الحقيقية ودراسات ما بعد المريخ

وإذ يدرك الصندوق أن التجارب التقليدية السابقة للسوق لا يمكن أبداً أن تستوعب جميع سيناريوهات العالم الحقيقي، فقد دعا إلى استخدام أدلة العالم الحقيقي (RWE) لدعم توسيع نطاقات البطاقات ورصد السلامة بعد السوق، فعلى سبيل المثال، بعد الموافقة على المادة 670G، ساعد الصندوق على تصميم [الدراسة الحقيقية لشبكة FLT:]([70])

وفي الآونة الأخيرة، عملت المؤسسة مع مركز الأجهزة والصحة الإشعاعية التابع للمؤسسة الإنمائية الدولية () لوضع إطار لاستخدام البيانات من الأجهزة التي ترسم المرضى ونظم الرصد القائمة على الغيوم كدليل للموافقة عليه، مما يمهد الطريق إلى رعاية مرضى السكر أكثر شخصية.

المواءمة الدولية: تأثير عالمي

ويمتد تأثير الصندوق إلى ما وراء الولايات المتحدة، وقد عملوا مع المنتدى الدولي لتنظيم الأجهزة الطبية من أجل مواءمة المتطلبات التنظيمية لأجهزة السكر في جميع البلدان، وعلى سبيل المثال، ساعدت المؤسسة على صياغة تقرير IMDRF عن البرامجيات كجهاز طبي (SaMD) ، الذي يوضح كيف ينبغي أن تُعدّل البيانات في إطار هذه العمليات.

External link: IMDRF SaMD Clinical Evaluation]

Case Study: The Development of closed-Loop Systems

وتبرز قصة نظم الغلق أثر الصندوق على المسارات التنظيمية، وعندما أطلق الصندوق مشروع بانكرياس الأثرية في عام 2005، لم يكن هناك إطار تنظيمي، وعالجت الهيئة أي جهاز يعدل تلقائيا الجرعات الأنسولين كفئة جديدة من منتجات تركيبة الأدوية، مما يتطلب بيانات واسعة النطاق عن السلامة والدراسات الحيوانية، واستجابت المؤسسة بتمويل البحوث الأساسية في جامعة سانتا في كاليفورنيا.

وفي عام 2013، نشرت المؤسسة ورقة في [(FLT:0)] Diabetes Care] تقترح خريطة طريق تجريبية سريرية تصنف الدراسات إلى أربع مراحل: في السليكو (محاكاة الحاسوب)، وتشرف على المرضى الداخليين، وتشرف على المرضى الخارجيين (النزلاء أو المخيم)، وخطّط خارج المستشفى غير مشرف، واعتمدت الهيئة هذا النهج المرحلي في توجيهاتها لعام 2016.

وكانت النتيجة سلسلة من الموافقات الناجحة:

  • Medtronic MiniMed 670G (2016): ] The first hybrid closed-loop system, approved based on a 124-patient pivotal trial conducted at 10 U.S. centers with JDRF support. The approval came just 14 months after submission, compared to the typical 20-month timeline for a first-of-its- kind tool.
  • Tandem Diabetes Care Control-IQ (2019):] JDRF funded the ]DCLP3 study, a 168-patient randomized trial published in the New England Journal of Medicine. The data showed significant improvement in time-in-range (from 61% to 71%) with reduced
  • Omnipod 5 (2022):] The first tubeless hybrid closed-loop system, approved after a pivotal trial that included 125 adults and 112 children. JDRF researchers helped design the algorithm and provided regulatory guidance from the earliest stages.
  • iLet Bionic Pancreas (2023):] JDRF supported the clinical development and FDA meeting process for this tool, which requires no carb counting-a major mark for user simplicity.

ويواصل الصندوق تتبع نتائج العالم الحقيقي من خلال منصة التسجيل ]، بما يكفل سرعة إبلاغ أي إشارات أمان إلى المنظمين.

External link: JDRF Artificial Pancreas Research]

الاتجاهات المستقبلية: مسارات تنظيم الجوائز التالية

ولا يعتمد الصندوق على نجاحاته، إذ أن المنظمة تقوم بتشكيل العديد من الحدود التنظيمية الجديدة.

الصحة الرقمية واللائحة الشرعية

ونظراً لأن أجهزة السكر أصبحت أكثر تحديداً للبرامجيات، فإن الصندوق يعمل مع مركز الصحة الرقمية للتفوق Digital Health Center of Excellence] لوضع أطر لاستعراض تحديثات الخوارزمية، وفي الوقت الراهن، فإن أي تغيير في نهج الفرز الافتراضي (FLT) يتطلب تقديم 510 (k) جديدة يمكن أن تستغرقها منذ أشهر.

النتائج المبلغ عنها كمنطلقات رئيسية

وتستخدم التجارب التقليدية الوقت في المدى المحدد أو HbA1c كنقطة نهاية رئيسية، وتمول المؤسسة البحث للتحقق من النتائج التي أبلغ عنها المريض، مثل ] Hypoglycemia Fear, Diabetes Distress, and sleep Quality. وإذا قبلت الهيئة مشاريع المواد بوصفها أدوات مفتوحة ذات نوعية متبادلة، فإنها يمكن أن تحسن بالفعل.

International Regulatory Convergence for closed-Loop Systems

ومؤسسة التنمية المشتركة هي جزء من تحالف عالمي يعمل مع المجلس الدولي للمواءمة من أجل إيجاد مجموعة مشتركة من متطلبات الاختبار السريري لأجهزة السكري، مما سيتيح إجراء محاكمة واحدة لدعم الموافقة في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان وأستراليا، مما يؤدي إلى خفض التكاليف والجداول الزمنية بشكل كبير، وقد أصبح النجاح المبكر واضحا بالفعل؛ وتمت الموافقة على مجموعة الوصلات الحيوية للشبكة في الولايات المتحدة وفي المملكة المتحدة في غضون أسابيع أخرى.

مسارات تنظيمية لعلاجات الجنوميك والخلايا

وفي حين تركز هذه المادة على التكنولوجيات، يواصل الصندوق أيضاً دفع عجلة التقدم التنظيمي في علاجات مكافحة الأمراض، ويعمل مع مركز تقييم وبحوث علم الأحياء البيولوجي التابع للمؤسسة في مجال تقييم وبحوث علم الأحياء، حيث يجري تطبيق مسارات الموافقة المعجلة على العلاجات الجينية التي يمكن أن تحمي أو تستعيد وظيفة الخلايا الاصطناعية.

خاتمة

ولا يمكن المبالغة في تأثير الصندوق على المسارات التنظيمية لتكنولوجيات السكري الجديدة، ومن خلال الدعوة الاستراتيجية، والمحاكمات السريرية المصممة بعناية، وفهم عميق للاحتياجات التنظيمية للعلم والمرضى على حد سواء، أعادت المؤسسة تشكيل الطريقة التي تصل بها الابتكارات إلى الأشخاص المصابين بالسكري من النوع 1، ومن خلال برنامج أجهزة الإفطار، والتوجيهات المصطنعة للبنكري، وقبول الأدلة الحقيقية في العالم كله.

ومع أن المنظمة توجه اهتمامها إلى الصحة الرقمية والمواءمة الدولية والنقاط النهائية الجديدة، من الواضح أن الصندوق سيظل جسراً حاسماً بين الأفكار والعلاجات - وهو ما يؤكد أن كل تكنولوجيا واعدة لها طريق عادل وكفؤ إلى الناس الذين يحتاجون إليها أكثر من غيرهم.

For more information on JDRF’s regulatory initiatives, visit JDRF Regulatory Policy].