Le diabète de type 1 (T1D) est une maladie auto-immune chronique qui impose un fardeau quotidien implacable à des millions de personnes dans le monde entier.Depuis des décennies, les priorités de recherche ont été en grande partie fixées par les scientifiques et les cliniciens, souvent avec une participation directe limitée des personnes qui vivent avec la maladie. La Fondation de recherche sur le diabète juvénile (JDRF) – maintenant simplement JDRF International – a fondamentalement changé cette dynamique.

Depuis ses débuts, l'organisation est devenue le plus grand bailleur de fonds de la recherche T1D, ayant investi plus de 2,5 milliards de dollars dans la recherche et la défense des intérêts. Ce qui distingue JDRF de beaucoup d'autres fondations axées sur la maladie est son engagement discipliné à écouter la communauté qu'elle dessert. Chaque priorité de recherche, de la surveillance du glucose à la régénération des cellules bêta, est filtrée par la question : -Comment cela améliorera-t-il la vie d'une personne atteinte de T1D aujourd'hui et demain ?

Le passage de la recherche lab-centric à la recherche patient-centric

Historiquement, la recherche sur le T1D s'est concentrée sur la compréhension de la biologie sous-jacente, soit la génétique, l'immunologie et les voies métaboliques. Bien que cette science fondamentale demeure essentielle, le JDRF a reconnu tôt que l'approche purement mécaniste a souvent produit des progrès qui ont pris des années pour atteindre les patients, ou qui ont traité des problèmes que les patients n'ont pas jugé les plus urgents.

Dans les années 1990, le FJR a commencé à intégrer systématiquement les perspectives des patients et des aidants naturels par des programmes d'engagement structurés. Aujourd'hui, l'organisation utilise un mélange de sondages quantitatifs, de groupes de discussion qualitatifs et de conseils consultatifs permanents pour déterminer les points de douleur et les résultats souhaités.

Comment JDRF recueille l'apport du patient

L'engagement des patients est profondément ancré, et non un geste symbolique.L'organisation gère un programme de soutien aux patients qui forme les membres de la collectivité à comprendre les processus de recherche et à contribuer de façon significative.Les avocats participent aux sections d'étude, assistent aux réunions d'examen des subventions et fournissent des commentaires sur les propositions de recherche.

En 2022, par exemple, l'organisation a lancé une enquête mondiale auprès de plus de 5 000 personnes atteintes de T1D et soignants pour classer les priorités de recherche. Les résultats ont été clairs : améliorer la maîtrise du glucose sans augmenter le risque d'hypoglycémie, réduire le fardeau de la surveillance constante et trouver des moyens de prévenir ou de retarder le début de T1D sont devenus des préoccupations majeures.

De plus, le JDRF organise des sommets annuels de recherche qui réunissent des scientifiques, des cliniciens, des chefs d'industrie et des patients pour un dialogue ouvert. Ces sommets ne sont pas des présentations à sens unique; ils comprennent des séances de discussion où les histoires de patients informent les sujets de l'atelier.

Priorités de recherche en détail fondées sur le patient

L'approche centrée sur le patient a remodelé les quatre principaux piliers de la stratégie de recherche du FJR : le contrôle du glucose, la prévention, les complications et le soutien psychosocial. Bien que ces catégories ne soient pas nouvelles, les sous-priorités spécifiques à l'intérieur de ces catégories ont été fortement influencées par la rétroaction communautaire.

Contrôle du glucose: au-delà de A1c

Les patients considèrent donc que l'imprévisibilité des taux de glucose — et la crainte d'une hypoglycémie — est leur plus grand défi quotidien. JDRF a donc privilégié les technologies qui réduisent le fardeau et augmentent le temps dans l'intervalle. L'organisation a contribué à financer le développement précoce de moniteurs de glucose continus (MGC) et de systèmes automatisés d'administration d'insuline, communément appelés dispositifs artificiels pancréas. Il y a plus de 20 ans, lorsque la technologie de la MCC était encore en cours, JDRF a convoqué un consortium d'ingénieurs, de cliniciens et de patients pour définir les attributs idéaux de l'appareil : précision, faible calibrage, confort et partage de données en temps réel avec les soignants.

Aujourd'hui, JDRF continue de financer des systèmes de nouvelle génération qui visent à être totalement autonomes, ne nécessitant aucune entrée utilisateur pour les bolus de repas ou les ajustements d'exercice. La voix de la communauté est critique ici : les patients ont dit aux chercheurs qu'ils ne veulent pas d'un dispositif qui ajoute plus d'alarmes, plus de temps d'écran, ou plus de fatigue de décision.

Prévention et retard de la T1D

La prévention de la T1D est depuis longtemps un rêve scientifique, mais les patients ont aidé à recadrer l'objectif de -Cure-de-lay et d'atténuer la sévérité. - Un parent dont les tests d'enfant positifs pour plusieurs auto-anticorps ne veulent peut-être pas attendre un traitement parfait; ils souhaiteraient une thérapie qui reporte le diagnostic clinique pendant des années. Le point de repère Teplizumab essai, qui a montré qu'un court cours d'un anticorps anti-CD3 pourrait retarder l'apparition de la T1D d'une médiane de deux ans, a été financé en partie par JDRF. Les avocats patients ont poussé l'essai à inclure des enfants dès l'âge de huit ans, en faisant valoir que la préservation de la fonction cellulaire bêta tôt dans la vie avait le plus grand bénéfice potentiel.

L'apport communautaire stimule également l'investissement de JDRF dans les programmes de dépistage. L'organisation appuie les initiatives de dépistage à grande échelle des auto-anticorps, comme le programme de dépistage de l'auto-immunité pour les enfants , qui teste les enfants en général. Les patients et les parents ont exprimé leur volonté de connaître leur état de risque, même lorsqu'il n'existe pas de thérapie préventive, parce qu'il permet une éducation plus précoce et une surveillance proactive.

Réduction des complications à long terme

La recherche sur la prévention et le traitement des complications diabétiques (rétinopathie, néphropathie, neuropathie et maladies cardiovasculaires) a traditionnellement été séparée de la prise en charge du glucose spécifique au T1D. Mais les patients atteints de T1D éprouvent ces complications différemment de ceux atteints de diabète de type 2. Par exemple, le risque d'insuffisance autonome associée à l'hypoglycémie est unique au T1D.

L'utilisation d'un inhibiteurs du cotransporteur-2 de sodium-glucose (SGLT2)[ et agonistes des récepteurs GLP-1[ dans le T1D, malgré le risque d'acidocétose diabétique. Les essais cliniques pour ces médicaments ont été initialement conçus sans apport suffisant du patient sur le timing de la dose et la surveillance de la cétone.

Soutien psychosocial et santé mentale

Pendant des décennies, le bilan émotionnel de la T1D a été considéré comme secondaire au contrôle métabolique. Cependant, des enquêtes répétées ont montré que la dépression, l'anxiété et la détresse du diabète sont aussi débilitantes que toute complication. JDRF a répondu en finançant la recherche sur les modèles de soins intégrés qui intègrent les professionnels de la santé mentale dans les cliniques de diabète. L'organisation soutient également les thérapies numériques, telles que les applications de thérapie cognitive comportementale spécifiquement conçues pour la détresse liée à la T1D.

Les avocats des patients ont également encouragé la recherche sur les déterminants sociaux de la santé dans le T1D : insécurité alimentaire, couverture d'assurance et disparités raciales. Le JDRF finance maintenant des études sur la façon dont les inégalités systémiques affectent l'accès aux technologies avancées du diabète, et il a lancé une initiative de recherche sur l'équité en santé qui comprend des conseils consultatifs communautaires de populations sous-représentées.

Impact sur la traduction de la recherche et la vitesse

L'approche centrée sur le patient a non seulement façonné ce qui est étudié, mais aussi la rapidité avec laquelle les découvertes passent du laboratoire à la clinique. JDRF=s La plateforme de découverte industrielle relie les chercheurs universitaires à des partenaires commerciaux, mais seulement après que les évaluateurs de patients ont examiné le concept d'applicabilité dans le monde réel.

Par exemple, le développement du premier système de pompe à insuline à boucle fermée pour usage à domicile a été accéléré par des subventions du FDRE qui ont nécessité la co-conception du patient. Le résultat a été le Medtronic 670G, le premier système hybride à boucle fermée approuvé par la FDA. Les patients avaient insisté pour que le système fonctionne avec les pompes à insuline existantes et garde l'interface utilisateur simple – caractéristiques qui ont été incorporées au début du développement parce que le FDRE avait besoin d'une participation du patient à chaque étape.

L'organisation publie également des lignes directrices et des positions de plaidoyer cliniques [ qui reflètent les priorités des patients. Par exemple, le JDRF a fait pression avec succès sur les Centres for Medicare & Medicaid Services pour étendre la couverture des MGC aux personnes âgées atteintes de diabète, en faisant valoir que l'expérience des patients en cas d'hypoglycémie est aussi dangereuse chez les personnes âgées que chez les jeunes.

Défis et tensions dans la recherche axée sur le patient

Bien que le modèle centré sur le patient ait de nombreuses forces, il n'est pas sans défis. Une tension est entre ce que les patients veulent et ce que la science peut fournir. Par exemple, un souhait communément exprimé est un --Cure-- qui restaure la production parfaite d'insuline sans immunosuppression. Ce but reste insaisissable, et les chercheurs doivent parfois pivoter vers des solutions partielles que les patients peuvent trouver décevantes.

Un autre défi est de représenter la diversité de la communauté T1D. Les premiers efforts d'engagement des patients tendaient à surreprésenter les familles blanches, de classe moyenne et anglophones. JDRF a reconnu cette lacune et s'emploie activement à recruter des défenseurs des communautés minoritaires et à faible revenu par le biais de partenariats avec des organisations comme American Diabetes Association[ et Beyond Type 1. L'organisation fournit maintenant des services de traduction et un soutien financier à l'engagement des participants afin d'assurer une voix plus représentative dans la façon de façonner la recherche.

Enfin, il y a le risque que les apports des patients ne conduisent par inadvertance à la recherche qui produit des avantages à long terme. Par exemple, une enquête pourrait classer la régénération des cellules bêta moins bien maîtrisée que le contrôle immédiat du glucose, car les patients connaissent moins bien son potentiel. JDRF équilibre cela en séparant le processus d'examen scientifique du processus de consultation des patients : les patients privilégient les domaines fondés sur l'expérience vécue, mais les scientifiques décident les meilleures approches dans chaque domaine.

Orientations futures : Élargir le modèle de patient

Le JDRF continue d'affiner ses stratégies d'engagement des patients. L'organisation pilote un programme de partenariat de recherche sur les patients, où les personnes atteintes de T1D sont intégrées directement dans les laboratoires universitaires pour des rotations à court terme. Ces partenaires fournissent des commentaires en temps réel sur les expériences et aident les chercheurs à comprendre la pertinence clinique de leurs travaux.

Le JDRF est également un outil numérique qui permet d'évaluer l'engagement. La JDRF Research Map[ est une plateforme en ligne où les patients peuvent parcourir les projets financés, laisser des commentaires et voir comment la recherche progresse. Cette transparence renforce la confiance et permet aux patients de se sentir propriétaires de l'entreprise de recherche.

Les enfants atteints de T1D ne peuvent pas toujours exprimer leurs besoins de la même façon que les adultes, de sorte que le JDRF a mis au point des méthodes de consultation adaptées à l'âge, y compris des activités artistiques et des groupes de discussion axés sur le jeu, ce qui garantit que les voix des plus jeunes patients, qui sont les principaux bénéficiaires de la prévention et de la recherche sur les remèdes, ne sont pas négligées.

Conclusion

L'approche centrée sur le patient est plus qu'une philosophie; c'est une stratégie systématique fondée sur des données probantes qui a manifestement modifié le cours de la recherche sur le T1D. En insistant pour que la personne diabétique, et non seulement le scientifique, soit à l'origine de priorités, le JDRF a accéléré le développement de technologies qui changent la vie comme les MGC et les systèmes artificiels du pancréas, tout en élevant l'importance du bien-être psychosocial et de l'équité en santé.

L'organisation envisage l'objectif de prévenir, de guérir et de gérer plus efficacement le T1D, et son engagement envers l'engagement des patients restera central. Les défis sont importants – la concurrence financière, l'incertitude scientifique et la nécessité d'une représentation inclusive – mais le bilan montre que lorsque les patients sont à la table, la recherche devient plus pertinente, plus efficace et plus impactée.

Pour en savoir plus sur les essais cliniques influencés par les données du FJR, consultez la base de données ClinicalTrials.gov. Pour en savoir plus sur la recherche axée sur le patient sur le diabète, consultez la base de données D'autres renseignements sur la recherche axée sur le patient dans le domaine du diabète peuvent être trouvés par l'intermédiaire de Diabètes Research Institute[ et Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales.