קרן המחקר Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) היא קרן ללא מטרות רווח הגדולה בעולם של סוכרת מסוג 1 (T1D) (T1D) (JDRF) של מחקר JDRF) היא מאות מיליוני דולרים למחקרים שנועדו למנוע, לטפל, ובסופו של דבר לרפא את T1D אזור מיקוד קריטי במיוחד - ואחד שמשפיע ישירות על חיי היומיום של מיליונים - הוא מניעת סיבוכים ארוכי טווח של המחלה, החל מניתוחים של סרטן, מחקר קליני, אשר עשוי לסיבוכים, באופן מעמיק, מחקר בסיסי, וכשל, ונזקים, מחקר קליני, ונזקים, מחקר בסיסי, וכשל, ואפקטיביים, מחקר בסיסי, על ידי מחקר מקיף, על ידי מחקר בסיסי, על ידי מחקר בסיסי, וכשל, מחקר, מחקר מקיף, מחקר, וכשל, וכשל, וכשל, מחקר קליני, על ידי מחקר קליני, מחקר מקיף, וכשל, על ידי מחקר מקיף, מחקר מקיף, מחקר מקיף, מחקר, מחקר, מחקר מקיף של מחקר מקיף, מחקר מקיף, מחקר מקיף, מחקר מקיף של מחקר מקיף של מחקר, על ידי מחקר מקיף של מחקר, וכשלומיים של מחקר, וכשלומיים של מחקר, וכשל, על ידי מחקר, וכשלומיים של מחקר של מחקר,

הבנת T1D ו-Complications

סוכרת מסוג 1 היא הפרעה אוטואימונית שבה המערכת החיסונית של הגוף הורסת בטעות את תאי בטא המייצרת אינסולין ב pancreas.בניגוד לסוכרת מסוג 2, אשר קשורה לעתים קרובות לסגנון חיים ולהתנגדות לאינסולין, T1D מופיעה בדרך כלל בילדות או בגיל מבוגר מוקדם ודורש טיפול אינסולין ארוך חיים.

המונחים: Complications

הסיבוכים הקשורים T1D יכולים להיות מחולקים באופן רחב למיקרו-וסקולרי (כלי דם קטנים) וקטגוריות מקרווסקולריות (כלי דם גדולים).

  • (ב) [ה]התגוננות הרטיבית [ה]: [ה] נזק לרשתית שיכולה להוביל לאובדן ראייה ועיוורון.זהו הגורם הנפוץ ביותר לעיוורון חדש בקרב מבוגרים בגיל העבודה במדינות מפותחות.
  • (FLT:0) NphropathyFLT:1 ; מחלת כליות מתקדמת שעלולה לגרום למחלה חוזרת של שלב-השלב הדורשת דיאליזה או השתלה.
  • (ב) ⁇ :0) נוירופתיה נוירופתיה דיאביטית (FLT:1) – נזק עצבי גורם לכאב, תחושה ואובדן תפקוד בקיצוניות, ותרומתם לצוואר כף הרגל ולחששות.

סיבוכים מקרוביים כוללים טרשת עורקים מואצים, המוביל למחלת עורקים כלילית, שבץ ומחלות עורקים היקפיים. אנשים עם T1D הם שניים עד ארבע פעמים יותר לסבול אירוע לב וכלי דם מאשר עמיתיהם ללא סוכרת. יתר על כן, השילוב של גלוקוז בדם גבוה עם גורמי סיכון אחרים כגון היפרtension ו dyslipidemia באופן משמעותי את הסיכון הכלכלי הרגשי והנזקים של משפחות עצומות, הוא השפעות בריאותיות, ומשפחות רבות ברחבי העולם.

מניעת מניעה

בהתחשב בשכיחות ובחומרה של סיבוכים T1D, מניעה אינה רק מטרה רפואית - זה הכרחי מוסרי לשמור על רמות גלוקוז כמעט נורמלי יכול להפחית את הסיכון של סיבוכים מיקרו-וסקולריים עד 76%, כפי שהודגם על ידי בקרת הסוכרת ו Complications הניסוי (DCCT), עם זאת, השגת שליטה כה הדוקה היא מאתגרת ונושאת את הסיכון של hypoglycemia חמורה.

JDRF's Funding Mechanisms and Strategy Access

JDRF מקצה את תקציב המחקר שלה באמצעות תהליך קפדני, מצופים את הסטנדרטים של המכון הלאומי לבריאות (NIH) הארגון מפצה שילוב של פרויקטים מחקריים-מחושים, פרויקטים של תכנית (גדולים, שיתופי פעולה ממוקדים), ומענקי ניסויים קליניים.כל אחד מענק משרת מטרה מסוימת בצינור מגילוי ועד יישום קליני.

מימון זרמים

  • (FLT:0) פרסי פיתוח קריירר (FLT:1) - תמיכה מדענים מוקדם של טיפול המתמקדים במחקר סיבוך T1D, הבטחת צינור של כישרון חדש.
  • (FLT:0) חדשנות גרנטורספל 1:1 - מימון קצר טווח, בסיכון גבוה / גבוה עבור רעיונות חדשים שיכולים להוביל לפריצות דרך במניעה או טיפול.
  • (FLT:0) הסכמי מחקר סטרטגנטיים (SRAsscioFLT) 1 - שותפויות גדולות ורב שנים עם מוסדות אקדמיים וחברות ביוטק להאיץ פרויקטים ספציפיים, לעתים קרובות בתחום מניעת סיבוכים.
  • מחקר קליני:0Clinical Research GrantsFLT:1, תמיכה בניסויים שבדקו התערבות בחולים אנושיים, ממחקרים קטנים של הוכחה-of-תפיסה ועד לשלב הרב-מרכזי 3 ניסויים.

אחת האסטרטגיות המשפיעות ביותר של JDRF היא רשת מימון של מרכזי מצוינות הצטיינותFLT:1 .אלה הם קונסורציונל של מוסדות מחקר העליון שמשתפים פעולה על סיבוכים ספציפיים.לדוגמה, JDRF דיפלורפויה מחקר קונסורציונל מחקר מביא יחד מומחים בערפילית, אימונולוגיה, וביולוגיה vascular כדי לזהות סממנים ביולוגיים חדשים וטיפוליים עבור מטרות בכליות T1D.

שותפות שיתופית

JDRF אינו פועל בבידוד.הוא שותף עם סוכנויות ממשלתיות כגון המכון הלאומי של NIH לסוכרת ומחלות עיכול וקידני (NIDDK), מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), והנציבות האירופית.זה משתף פעולה עם ארגונים אחרים ללא מטרות רווח כמו איגוד הסוכרת האמריקאי ו- Helmsley Charitable Trust.

אזורי מחקר מרכזיים במימון JDRF למניעת סיבוכים

תיק המחקר של JDRF כולל מספר דרכים, כל אחד מהם מכוון למנגנון אחר של פיתוח סיבוך.הסעיפים הבאים מפורטים את תחומי ההשקעה העיקריים.

Beta Cell Preservation andהחלפה

הדרך הבסיסית ביותר למנוע סיבוכים היא לשמר או לשחזר את התאים מייצרי אינסולין של הגוף. JDRF הוא חלוץ במימון:0חיסונים הניסויים של היפר-אלקטרה 1 שמטרתם לעצור את ההתקפה אוטואימונית או לגרום לסובלנות.Tplizumab, נוגדן מונוקלוני, הוכח לעכב את הנזקים הקשורים ל-TDR בממוצע על ידי טיפולים מתקדמים, אשר ניתן גם להורדת תפקוד תקין של תרופות נגד סרטן-D2FD.

Immune-Modulating Therapies

(ב) מניעת הרס תאי בטא, JDRF תומך בטיפולים שמשנים את המערכת החיסונית כדי להפחית את הדלקת, המהווה נהג מפתח של סיבוכים.דלקת צ'רונית נמוכה ב-T1D תורמת לתפקוד של ניתוק, טרשת עורקים מואצים, ונזק לכליות (JDRF- ממומן) הם בדיקות כמו FLT:0abataceptofLTFaltentential ReLT1 (CT) ו-R) לאפקטים של טיפול תרופתי (D2iFregatory (R)

Biomarker Discovery and Risk Stratification

גילוי מוקדם של סיבוכים הוא חיוני למניעת יעילות. JDRF משקיע בזיהוי ואימות של סמנים ביולוגיים שיכולים לחזות מי יפתח סיבוכים שנים לפני הופעת הסימפטומים הקליניים.

  • (FLT:0) פרופילים פרוטומיים ומטבוליים (FLT) 1:1 - דפוסים של חלבונים בדם ומטבוליטים הקשורים לפציעה בכליות או נזק רטינלי.
  • (FLT:0) ציוני סיכון גנטיים (FLT:1) - לוחות של פולימורפיזם חד-משמעי (SNPs) המציינים רגישות לערפילית או מחלת לב וכלי דם.
  • (FLT:0) Imaging biomarkersFLT:1, מתקדם MRI או OCT (הופנה מהדף קוהרנטיות אופטית) אמצעים של עובי או פיברוזיס כליות.

על ידי מימון מחקרים גדולים של קבוצות כמו FLT:0JDRF מחקר של סיבוכים מוקדמים ב T1D (SEARCH) , הארגון עוזר לחוקרים לעקוב אחר אלפי חולים לאורך זמן כדי לחשוף אותות מוקדמים של מחלה.המטרה הסופית היא ליצור ציון סיכון מותאם אישית שהרופאים יכולים להשתמש כדי להמליץ על טיפולים מונעים ממוקדים - כגון לחץ דם אינטנסיבי או חסימת יתר של טינה - נזק בלתי הפיך - לפני כן, הוא נזק בלתי הפיך.

רפואה רגנרטיבית ו-Stem Cell Therapies

JDRF הוא גם תומך מרכזי במחקר תאי גזע שמטרתו ליצור רקמות שנפגעו על ידי סיבוכים.לדוגמה, מימון מכוון לכיוון FLT:0 גרם תאי גזע בשפע (iPSC)FLT:1 מחקרים שמטרתם לייצר טיפולים חדשים של פיגמנטאלי נזקי CIRECT עבור תיקון העין ברטינופתיה סוכרתית.

אסטרטגיות הגנתיות וטכנולוגיות מטבוליות

גם אם הפונקציה תא בטא לא ניתן לשחזר באופן מלא, הגנה על vasculature ומטבוליזם יכול להפחית באופן דרמטי סיבוכים. JDRF מימון מחקר על תרופות חדשניות כגון FLT:0sodium-glucose cotransporter-2 (SGLT2) להורדת זמן תגובה להורדת אינסולין מסוג 1 ו-FLT: 2glucagon-like peptide (GLP-1) LT2Freavance, לעומת תופעות לוואי של סוכרת מסוג 2DFlow.

השפעה על מטופלים ו-Outlook

ההשפעה המצטברת של ההשקעות של JDRF כבר גלויה בחייהם של אנשים עם הניסויים הקליניים T1D. במימון הארגון הובילה לטיפולים שאושרו על ידי ה- FDA הראשון לעכב את T1D על תחילת ולתרופות מכוונות אשר מורידות את הסיכון להפחתה של תאים.בעולם האמיתי, אימוץ נרחב של צגים גלוקוז רציף (CGMs) ומערכות משלוח אינסולין אוטומטיות - הן על ידי מימון דם מוקדם ו-JDRDic מופחתת, יש ירידה נמוכה יותר, כמו גם עלייה של תרופות, כמו גם עם רמות של סוכרתיתיקים, והשגת סיבוכים קלים יותר, כמו גם עם סוכרתיתיקים, והשגת פחות.

סיפורי הצלחה בעולם

בהתחשב במקרה של ההרחבה:0.JDRF במימון T1D Exchange הרישום של רכזת 1D Exchange, אשר עוקב אחר תוצאות עבור יותר מ -25,000 חולים.D מרישום זה הראה כי המשמעות של רמות HbA1c באוכלוסייה T1D ירדה בכ- 0.3% במהלך העשור האחרון, ניתוק עם עלייה בשימוש CGM.

אתגרים והדרך

למרות התקדמות משמעותית, אתגרים נשארים.גישה לטכנולוגיות מתקדמות וטיפולים אינה אוניברסלית; עלויות וכיסוי ביטוחי ממשיכות להגביל את אימוץ. JDRF תומך בשינויים במדיניות, כגון הרחבה Medicare וכיסוי Medicaid עבור CGMs ומערכות pancreas מלאכותיות.בנוסף, למדע של מניעת הסיבוכים עדיין יש פערים: אין לנו טיפולים יעילים עבור מחלות עצביות מתקדמות וגמישות.

במבט קדימה, התוכנית האסטרטגית של JDRF מדגישה את ה-JDRFLT:0 (precision PreventionFroval 1) – שימוש בסימנים ביולוגיים ומידע גנטי כדי להתאים את התערבויות לפרופילי סיכון בודדים.זה יכול להיות מתייחס לילד בן 10 עם סיבוכים אימונותרפיה כדי להגן על תאי בטא, בעוד שמקדמים מעכבים SGLT2 או ל- 30 שנים עם סימנים מוקדמים של לחץ מתמשך, במקום שיתוף פעולה צפוי, במקום להיות מתקדם, במקום להיות מ-JD-D-D-D.

כיצד לתמוך במשימה של JDRF

אנשים, תאגידים וקרנות יכולים לתרום למחקר מניעת סיבוכים של JDRF באמצעות תרומות, אירועים גיוס כספים כגון JDRF One Walk, ומאמצים של תמיכה. ההתנדבות ללימודים קליניים ממלאת תפקיד חיוני; המשתתפים מאיצים את הפיתוח של טיפולים חדשים.

מסקנה

ההשקעה ממוקדת של JDRF במחקר כדי למנוע סיבוכים סוכרת מסוג 1 יצרה התקדמות מוחשית - מ פריצות דרך אימונולוגיות שעולות את התקדמות המחלה לתרופות חדשות ומכשירים שמגנים על הכליות, העיניים והעצבים.על ידי מימון תיק מגוון של מחקרים בסיסיים, תרגומים ו קליניים, הארגון מבטיח שכל גילוי נע קרוב יותר למיטתו.

(ב) [ה] [ה]] מידע מפורט יותר על ניסויים קליניים במימון JDRF הקשורים למניעה סיבוך, בקר ב- 1ClinicalTrials.govph:2 ולחפש את "JDRF".