JDRF, הידוע בעבר כקרן המחקר של Juvenile Diabetes, היה כוח מניע בשינוי האופן שבו סוכנויות רגולטוריות להעריך ולאשר טכנולוגיות סוכרת חדשות.באמצעות תמיכה אסטרטגית, מימון מחקר ממוקד בחולה, ושיתוף פעולה ישיר עם גופים כגון ארה"ב מזון ותרופות (FDA) וסוכנות התרופות האירופית (MA), JDR סייעה ליצור מסלולים רגולטוריים קפדניים ויעילים הן העבודה שלהם - 1DR) עם מערכות גלוקוז-RISDPRDPR (GPS) עם מערכות גלוקוזיביות) עם HIV-T) עם מערכות גלוקוז-GPSDPRDPR (MA), ו-GPSDPRS) ו-GRACERCERCEROLGRASTDPR (MA), ו-GRASTDPRS, , , עם מערכות גלוקוזיביות, מרפאות מואצות, עם מערכות גלוקוז-GRATR) ו-Tating DRATating DRAHIT) ו-Tating DRAHITEROBGIGNF) ו-Tating DRAF, עם מערכות גלוקוז-GRAF, עם מערכות גלוקוז-GRAGRAGRAGRAGRAGRAST) ו-TPR, מרפאות (MA),

המשימה של JDRF ותפקיד היסטורי בחדשנות לסוכרת

נוסדה בשנת 1970 על ידי הורים לילדים עם T1D, JDRF גדלה לתוך הקרן הגלובלית הגדולה ביותר של מחקר סוכרת סוג 1. בעוד המיקוד המוקדם שלה היה על מציאת תרופה, הארגון זיהה במהירות כי טכנולוגיות טובות יותר יכול לשפר באופן דרמטי את איכות החיים להפחית סיבוכים בתקופות ביניים. על ידי שנות ה-90, JDRF משקיעה רבות בפיתוח של מערכות ניטור גלוקוז ואספקה אינסולין מתמשך, שלב לניהול של היום משולבת סוכרת.

באופן קריטי, JDRF הבין שגם הטכנולוגיות המבטיחות ביותר ינקובעו ללא מסלולים רגולטוריים ברורים וצפויים.בתגובה, הם פתחו את פרויקט הפנקרות המלאכותי בשנת 2005, יוזמה ציונית שלא רק מממנת מחקר אלא גם בנתה מסגרת רגולטורית מהבסיס.פרויקט הזה הכריח את ה-FDA וסוכנויות אחרות לחשוב כיצד להעריך מערכות המשלבות CGM, משאבת אינסולין, ולשלוט באלגוריתם – שלא מתאים לקטגוריות רפואיות קיימות.

כיום JDRF ממשיכה להשקיע יותר מ-100 מיליון דולר בשנה במחקר, וחלק משמעותי מזה תומך במדיניות מדע רגולטורי ובריאות.עבודתם מבטיחה כי מכשירים חדשניים אינם קיימים רק במעבדה – הם מגיעים לאנשים שזקוקים להם.

עו"ד ומדיניות: שפיכת השיחה ב-FDA

מאמצי ההסברה של JDRF אינם מוגבלים לכתיבה או להצהרות.הארגון הטביע מומחיות רגולטורית בתוך הצוותים שלו, ומאפשר להם להשתתף בסדנאות ה-FDA, פגישות ציבוריות ודדיונים של הוועדה המייעצת.אחד ההישגים המשמעותיים ביותר שלהם היה יצירת תוכנית ההתקנים של ה-FLT:0 של ה-FDA במסגרת תוכנית ההתקנים פורצי דרך ההתקנים של ה-FLT:1, אשר הייתה בהשראת יוזמות קודמות של JDRFled ממוקדות על פני הפאן-קררות המלאכותיות.

JDRF טען בהצלחה כי טכנולוגיות T1D, במיוחד אלה שמשלוח אינסולין אוטומטי, צריכות להיות זכאיות לבדיקה מהירה יותר ללא אישור הדבקה של בטיחות.התוכנית מאפשרת למכשירים לקבל FLT:0priority ReviewFLT:1, , ⁇ :2interactive תקשורת עם ה- FDA סקירה FLT 3: והאפשרות של LT:4 מפצה כמה מידע טרום-FLT5 במהירות כמו אישורים היברידיים של ה- FDA.

מעבר לתוכנית ההתקנים פורצי דרך, JDRF דחף גם עבור FLT:0 (טיפול תרופתי ממוקד) הדרכה לפיתוח תרופות ממוקדת טיפול תרופתי (FLT:1), הבטחת כי החוויה החיה של אנשים עם T1D נחשבת במהלך בדיקה רגולטורית.הם תמכו ב-FLT:2reduced קליני גדלי הניסוי FLT 3: שבו מתאים, באמצעות שיטות סטטיסטיות מודרניות ומציאותיות לתוספת מסורתית של נתונים, כולל Cgmatic Access.

מעורבות עם סוכנות התרופות האירופית

בעוד שמרבית העבודה הרגולטורית של JDRF התמקדה ב- FDA, הם גם עסקו ב- EMA כדי לפגוע בתהליכי האישורים הגלובליים. JDRF אירופה עבדה עם הערכה של טכנולוגיה לאומית (HTA) כדי להבטיח שהמכשירים שאושרו על ידי EMA מאומצים במהירות במערכות הבריאות הלאומיות.זה היה חשוב במיוחד לאימוץ של CGMs (כמו Freeyle) ומערכות בריאות סגורות עם שירותי בריאות בודדים.

חידושים ב- Diabetes Technologies תמכו ב-JDRF

JDRF תמך במגוון רחב של טכנולוגיות, ממרכיבים דיסקרטיים ועד מערכות משולבות לחלוטין.השולחן מתחת לסכמת טכנולוגיות מפתח ותפקיד JDRF שיחק באישור הפיתוח והתקנות שלהם.

  • (FLT:0) ניטור גלוקוז נרחב (CGMs): 1 JDRF במימון ניסויים מרכזיים עבור Dexcom G4 פלטינום, המוכיח כי זמן אמת CGM יכול להפחית hypoglycemia ולשפר את זמן-טווח. נתונים אלה היו אינסטרומנטליים להרחבת הכיסוי Medicare עבור CGMs. מאוחר יותר, JDRF-supported מחקרים עזר Dex G6 ולהשיג טיהור ללא קלוינטציה.
  • (ב) [ה]המשאבים:0] [15] ,[דרוש מקור] [ה], אך] [15] [17], כאשר המשאבות של ה-JDRF] הן קדמות לדוח הרגולטורי הגדול של JDRFLT, הקרן מממנת את תקני השקיפות אשר אפשרה לשאבות של מערכות ההפעלה לתקשר עם CGM, אשר משתמשת באלגוריתם של אוניברסיטת וירג'יניה FLT:2t:2t:2t:2t:2F3F3F3, אשר פותחה את השימושים את אלגוריתם של מימון של אוניברסיטת וירג'יניה.
  • (FLT:0Closed-Loop Systems:FearLT:1) ההצלחה הרגולטורית המפורסמת ביותר של JDRF היא ה-Auto-loop הסגורה ההיברידית.הם תמכו בניסויים מבוקרים בקנה מידה גדול ראשון עבור ה-Mertronic 670G, Omnipod 5, ואת מערכת בקרת Tandem Control-IQ.
  • (FLT:0) פאן-קרארב מלאכותי (מלאי אוטומטי): 1 JDRF ממשיך לממן מחקר במערכות אוטומטיות לחלוטין, דו-רמונליות המספקות אינסולין ו glucagon.The iLet bionic pancreas (Beta Bionics) הוא דוגמה אחת; JDRF סייע לעצב את פרוטוקול הניסוי הקליני ועוסק ב- FDA על מה נקודות הקצה יהיו מקובלים עבור כל ההחלטות המשתמש.
  • (FLT:0)Digital Health & פלטפורמות נתונים: ההרחבה: 1 JDRF תמכו בפיתוח של פלטפורמות נתונים בין-סובלות כמו ה- Loop של Tidepool, המאפשר לחולים לבנות מערכות משלהם סגורות באמצעות מכשירים מקודדים על ידי ה- FDA.

השפעה על נתיבי התפטרות: מבט מפורט

מעבר למכשירים בודדים, JDRF שינה את האופן שבו ה-FDA מתקרב לקטגוריות שלמות של טכנולוגיית הסוכרת.ניתן לחלק את התרומות שלהם לכמה חידושים רגולטוריים מרכזיים.

תוכנית ההתקנים פורצי דרך (FDA)

JDRF היה אינסטרומנטלי ביצירתו וזיקוק של תוכנית זו.התוכנית, שהוגדרה בחוק ריפוי המאה ה-21, מאפשרת למכשירים המספקים טיפול יעיל יותר או אבחון של תנאים מסכני חיים להיות מוגדר כ פריצת דרך.JDRF מוקדם של התמיכה עבור הלבלב המלאכותי הראה כי שיעור שלם של מכשירים יכול להיחשב פריצת דרך, לא רק מוצרים בודדים.

קישור חיצוני:0 (FDA Breakthrough Devices Program)

מסמכים ל-FDA עבור מערכות פאניקה מלאכותיות

בשנת 2012, JDRF ו- FDA קיימו סדנה ציבורית כדי לדון בתכנון הניסוי הקליני של הלבלב המלאכותי.התפוקה של סדנה זו הודיעה ישירות על הדרכת ה-FDA 2016 שכותרתו FLT:0:0 "Artificial Pancreas Device Systems - שיקולים רגולטוריים" (FLT:1) כי הנחיה זו קבעה כי ניתן להעריך במחקרים מבוקרים לפני המעבר לסביבות, גישה מהפכנית של ניסויים מופחתים ועלויות של משך ניסויים מופחתות.

JDRF סייע גם לנסח את ה-FLT:0 (primary EndpointFLT) 1:1 עבור מחקרים אלה: שיעור הזמן שרמות הגלוקוז בדם נותרו בטווח של 70-180 מ"ג / dL. נקודת הקצה הזו הפך לסטנדרט הזהב עבור הגשת רגולטורים ומחקר קליני ברחבי העולם.

ראיות אמיתיות בעולם ופוסט-Market Studies

בהכירה כי ניסויים מתקדמים בשוק לעולם לא יכולים ללכוד את כל התרחישים בעולם האמיתי, JDRF תומך בשימוש ב-FLT:0real-world Evidence (RWE)FLT:1 כדי לתמוך בהתרחבות תוויות וב ניטור בטיחות לאחר שוק.לדוגמה, לאחר ש-MiniMed 670G אושר, JDRF סייע לעצב את המחקר החדש של 2FLT2FUREP: 3, אשר דורש תמיכה אקראית של ילדים בגילאים, אשר שימשו כ- 770.

לאחרונה, JDRF עבד עם ה- FDA:0 (Center for מכשירים ובריאות רדיולוגית (CDRH) irFLT:1 כדי לפתח מסגרת לשימוש בנתונים מאפליקציות הקשורות למטופל ומערכות ניטור מבוססות ענן כראיה לאישור.זה מסלול את הדרך לטיפול בסוכרת אפילו יותר מותאמות אישית.

השפעה גלובלית: A Global Impact

השפעת JDRF מרחיבה מעבר לארה"ב, הם עבדו עם פורום ה- International Medical Device Regulators (IMDRF) כדי להתאים את דרישות הרגולציה עבור מכשירים סוכרתיים ברחבי ארצות הברית, למשל, JDRF סייע לעצב את דוח FLT:0IMDRF על תוכנה כמכשיר רפואי (SaMD)FLT:1, אשר הבהיר כיצד אלגוריתמים שתואמים את האינסולין צריך להיות מוסדר זה.

קישור חיצוני:0 (01:0)01.

מחקר: פיתוח מערכות סגורות-לולופ

הסיפור של מערכות פאן-פרלופ סגור מחלחל את ההשפעה של JDRF על מסלולים רגולטוריים.כאשר JDRF השיקה את פרויקט הפנקר המלאכותי בשנת 2005, לא הייתה קיימת מסגרת רגולטורית.ה- FDA התייחס לכל מכשיר שהתאמה אוטומטית אינסולין כמחלקה חדשה של מוצר שילוב תרופות-device, המחייב נתונים נרחבים של בטיחות ומחקרי בעלי חיים. JDRF הגיב על ידי מימון מחקר בסיסי באוניברסיטת וירג'יניה, אוניברסיטת קליפורניה, מרכז הבריאות של אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת אוניברסיטת קליפורניה, אוניברסיטת אוניברסיטת קליפורניה, מרכז לבריאות סנטה ג'אב.

בשנת 2013, JDRF פרסם מאמר ב-FLT:0 (Diabeteseva CareFLT:1) המציע מפת דרכים קלינית לניסוי שסווג מחקרים לארבעה שלבים: ב-Silico (סימולציות מחשב), בפיקוח בחולה, תחת פיקוח (מלון או מחנה), ולא נבדק על מטופל.ה-FDA אימצה גישה זו בשלב זה בהנחייתו בשנת 2016.

התוצאה הייתה סדרה של אישורים מוצלחים:

  • (FLT:0) Medtronic MiniMed 670G (2016): איור 1:1 מערכת ה-Auto-loop ההיברידית הראשונה, שאושרה על בסיס משפט מרכזי 124-מטופל שנערך ב-10 מרכזי ארה"ב עם תמיכה ב-JDRF.האישור הגיע רק 14 חודשים לאחר הגשת, בהשוואה לקו הזמן הרגיל של 20 חודשים עבור מכשיר ראשון מסוגו מסוגו.
  • (FLT:0)andem Diabetes Care Control-IQ (2019):03:03FLT 1 JDRF מימן את ה-FLT:2DCLP3 StudyFLT 3, ניסוי אקראי של 168 חולים שפורסם ב- New England Journal of Medicine.The Data הראה שיפור משמעותי בטווח הזמן (מ-61% עד 71%) עם hypoglycemia מופחתת.
  • (FLT:0)Omnipod 5 (2022): ההרחבה הראשונה של מערכת הסגורה ללא צינור, שאושרה לאחר משפט מרכזי שכלל 125 מבוגרים ו-112 ילדים.
  • (FLT:0)i Let Bionic Pancreas (2023): ההרחבה 1 JDRF תמכה בתהליך הפיתוח הקליני ו- FDA עבור מכשיר זה, הדורש לא ספירת פחמימות - אבן דרך מרכזית לפשטות המשתמשים.

כל אחת מההתפיסות הללו קבעה תקדים לדור הבא.ג'יינדר ממשיך לעקוב אחר תוצאות בעולם האמיתי באמצעות ה-FLT:0registry PlatformFLT:1, ולהבטיח שכל אותות בטיחות מועברים במהירות לרגולטורים.

קישור חיצוני:0JDRF Artificial Pancreas Research

כיוונים עתידיים: Next-Generation Regulatory Pathways

JDRF אינו נח על הצלחותיו.מספר גבולות רגולטוריים חדשים מעוצבים באופן פעיל על ידי הארגון.

תקנות בריאות דיגיטלית ו-Algorithmic

ככל שמכשירי הסוכרת הופכים להיות מוגדרים יותר ויותר, JDRF עובדת עם מרכז הבריאות של ה- FDA:0Digital Health Center of ExcellenceFLT:1 כדי לפתח מסגרות לסקירה של עדכונים.כיום, כל שינוי לאלגוריתם של אינסולין-דו-דו-אין דורש תוספת של 510(k) חדשה, אשר יכולה לקחת חודשים ברציפות JDRF הוא advocating עבור ALT2to: כדי לקבל גישה מסוימת של מוצרי לינוקס (F) כמו:

תוצאות חיפוש עבור מטופלים כנקודות קצה ראשוניות

ניסויים מסורתיים משתמשים ב-Time-in-range או HbA1c כנקודות קצה ראשוניות.JDRF הוא מימון מחקר כדי לאמת את תוצאות המטופלים (PRO) אמצעים כגון FLT:0Hypoglycemia Fear, Diabetes Distress, ו- Sleep QualityFLT:1 אם ה- FDA מקבל נקודות משותפות, זה יכול לפתוח את הדלת עבור איכות חיים זה אפילו יותר נמוך יותר של HDR.

קונסולת הכלל הבינלאומית של מערכות סגורות-לוופוט

JDRF הוא חלק מקואליציה גלובלית העובדת עם המועצה הבינלאומית להורמון (ICH) כדי ליצור קבוצה משותפת של דרישות ניסוי קליניות עבור מכשירי סוכרת.זה יאפשר משפט אחד לתמוך באישורים בארה"ב, אירופה, יפן ואוסטרליה, צמצום דרמטי של עלויות וקווי זמן.

נתיבי תגמול עבור Genomic ו- Cell Therapies

בעוד מאמר זה מתמקד בטכנולוגיות, JDRF ממשיך לדחוף להתקדמות רגולטורית בטיפולים מותניים במחלה.הם עובדים עם ה- FDA:0Center for Biologics Assessment and Research (CBER)FLT:1 על מסלולים מואצים לטיפולים גנטיים שיכולים להגן או לשחזר תפקוד תא.

מסקנה

ההשפעה של JDRF על המסלולים הרגולטוריים של טכנולוגיות סוכרת חדשות לא ניתן overstated.באמצעות תמיכה אסטרטגית, ניסויים קליניים מתוכננים בקפידה והבנה עמוקה של שני מדעים ומטופלים רגולטוריים, הקרן יש בצורת יסודית כיצד חידושים מגיעים לאנשים עם סוכרת מסוג 1.תוכנית ההתקנים פורצים דרך, הדרכה הלבלב מלאכותי, וקבלת ראיות בעולם האמיתי לשאת את כל טביעות האצבע של JDRF.

כאשר הארגון מפנה את תשומת לבו לבריאות דיגיטלית, להרמוניה בינלאומית ולנקודות קצה חדשות, ברור ש-JDRF ימשיך להיות גשר קריטי בין רעיונות וריפויים – ומבטיח שלכל טכנולוגיה מבטיחה יש דרך הוגנת ויעילה לאנשים שזקוקים לה ביותר.

לקבלת מידע נוסף על יוזמות הרגולציה של JDRF, בקר ב-JDRF Regulatory PolicyFLT:1.