סוכרת מסוג 1 (T1D) היא מחלה אוטואימונית חסרת רחמים המשפיעה על מיליוני אנשים ברחבי העולם, עם שיעורי שכיחות העולה על 3% ל-5% בכל שנה באזורים רבים.מציאת תרופה – או אפילו חיסון למניעת הופעתם – דורש רמה חסרת תקדים של מאמץ גלובלי מתואמת JDRF (לשעבר קרן המחקר של Juvenile Diabetes) כבר בחזית המאבק הזה במשך יותר מ -5 עשורים, אך ההשפעה הממוקדת שלה על ידי חוקרים בינלאומיים, אשר עברו ניתוח נתונים של תרופות, וחוקרים, אשר עברו יותר ויותר, אשר הצליחו לעבור ניתוחי אינסולין, וחוקרים בינלאומיים, וחוקרים, וחוקרים, החל מתחום ניהול אינסולין, החל מ-JDR.

הדחף לשיתוף פעולה גלובלי במחקר T1D

סוכרת מסוג 1 אינה phenotype מחלה יחיד; היא משתנה באופן נרחב בין יחידים לבין אוכלוסיות. נטייה גנטית שונה בין קבוצות אתניות, גורמים סביבתיים משתנים על ידי גיאוגרפיה, וההיסטוריה הטבעית של הרס אוטואימוני מושפעת מגורמים החל מחשיפה ויטמין D לזיהומים ויראליים.אין תשתית מחקר של מדינה אחת יכולה לטפל במורכבות זו בלבד.

יתר על כן, צינור פיתוח התרופה עבור T1D הוא ידוע ארוך ויקר. להביא סוכן חדש לחיסון או טיפול חלופי תא בטא-תאים מספסל למיטה יכול לקחת 15 שנים או יותר. שותפויות גלובליות מאפשרות ניסויים רב-מרכזיים שמגייסים משתתפים מהר יותר, להשוות יעילות על פני אוכלוסיות הטרוגניות, ולפגוע בצעדים של תוצאות - מה שהופך תוצאות כלליות יותר והשגת אישור רגולטורי מוקדם יותר.

חיפוש אחר טריגרפי סביבה

מוקד מרכזי של שיתוף פעולה בינלאומי הוא מדדי הסביבה של סוכרת במחקר הצעיר (TEDDY), קונסורציום מעורב אתרים בארצות הברית, פינלנד, גרמניה, שוודיה ואוסטרליה. JDRF הוא קרן מפתח של TEDDY, אשר עקב אלפי ילדים מלידה כדי לזהות גורמים גנטיים וסביבתיים כי הם הגורם אוטואימוניות.

רשת JDRF: A Connected Research Ecosystem

בלב אסטרטגיית השותפות של JDRF היא רשת ה-JDRF הבינלאומית NetworkcioFLT:1, רשת של מרכזי מחקר, מוסדות אקדמיים ובעלי ברית בתעשייה.רשת זו אינה רק מימון פרויקטים מבודדים; היא בונה קשרים מכוונים בין מדענים שעשויים להתחרות אחרת ולא לשתף פעולה.

Data Sharing Platforms

אחת התפוקה החשובים ביותר של הרשת היא פלטפורמת נתונים גלובלית שעוקבת באופן דינמי אחר שכיחות T1DLT, תמותה ותוצאות קליניות כמעט בכל מדינה.מדד מספק תובנות בזמן אמת עבור קובעי מדיניות, חוקרים, ופקידי בריאות הציבור, מסייעת להם להקצות משאבים שבהם הם נדרשים ביותר אסטרטגיות של השפעה חדשה ומניעה גם עבור אוכלוסיות שונות.

ניסויים קליניים רב-מרכזיים

[JDRF] מממן או במימון משותף עשרות ניסויים קליניים בינלאומיים באמצעות הרשת שלו.דוגמה בולטת היא ה-FLT:0Teplizumab Prevention TrialFLT:1 (TN-10), אשר נערך על פני אתרים בארצות הברית, אירופה וקנדה, הניסוי הזה הראה כי קורס של שבועיים של tezumab, אנטי-CD3clonal נוגדנים, יכול היה לעכב את ההתקדמות הקלינית הראשונה של 2D2D.

מיזם הדגלs Drive Progress

שותפויות בינלאומיות של JDRF מרחיבות מעבר מענקים מסורתיים למחקר שאפתני, בקנה מידה גדול שנועדו להתמודד עם מכשולים ספציפיים.שלוש תוכניות ראויות לתשומת לב מיוחדת.

תוכנית המחקר הגלובלי גרנטs

פרסים JDRF (FLT:0) מחקר הגלובלי גרנטס LT:1 לפרויקטים הכוללים חוקרים משתי מדינות לפחות שונות. מענקים אלה בנויים במכוון לעודד משאבים משותפים: מעבדה בגרמניה עשויה לפתח כפירה חיסונית חדשה, בעוד צוות בארצות הברית מספק את הדגימות הקליניות ומשתפי פעולה בבריטניה מטפלות ביו-אינפורמטיקה.

Pancreas ו- Closed-Loop Systems

בשום מקום אין שותפות בינלאומית גלויה יותר מאשר בפיתוח מערכות משלוח אינסולין אוטומטיות.JDRF ייסד את ה-FLT:0) פאן-אזוריות מלאכותיות Pancreas ConsortiumFLT:1, קבוצה טרנס-אטלנטית הכוללת מרכזי אקדמי בארצות הברית, בריטניה, צרפת, צרפת, איטליה וישראל, העבודה של קונסורציום הובילה ישירות למערכת ההיברידית סגורה הראשונה שאושרה על ידי ה-ידי ה-HDR-ה-ה-ה-ה-ה-ה-ה-לשעבר של האלגוריתמים) ו-ה-ה-ידי האלגוריתמים, מאז האלגוריתמים, האלגוריתמים, האלגוריתמים, אשר התפתחה גם יחד עם האלגוריתמים, ו- 6GDMAGIRDMADMAD, לאחר מכן, ו-JDR, לאחר מכן, ו-JDR-JDR-JDR-JDR-DMADMADJDR-DIRDIRD, ו-DMAD, ו-DIRDJDR-JDR-JDR-D, לאחר שמפתחת האלגוריתמים, מאז התפתחו גם יחד עם האלגוריתמים, לאחר מכן, לאחר מכן, לאחר מכן, ו-DJDR-JDR-JDR-

Stem Cell-Derived Therapies

אולי פריצת הדרך הטרנספורמציה ביותר באופק היא השימוש בתאי הבטא של תאי גזע-דרדרטיביים לשחזר את ייצור האינסולין.JDRF היה תומך מוקדם של ViaCyte (כיום Vertex Pharmaceuticals), שפיתח מכשיר המכיל קיבולת, תאי כיסוי אינסולין שמקורם בתאי גזע עובריים אנושיים.

פריצות דרך טכנולוגיות מחקר משותף

הפירות של הגישה הבינלאומית של JDRF הם פי כמה מההתקדמות המשמעותית ביותר שהייתה בלתי צפויה – או בלתי אפשרית – ללא שיתוף פעולה חוצה גבולות.

Beta Cell Regeneration and Protection

ההבנה כיצד לשחזר או להגן על תאי הבטא של הגוף היא רצועה קדושה של מחקר T1D. באמצעות פרויקטים רב-ארציים, מדענים במימון JDRF זיהו מספר מסלולים שניתן להעלות על הדעת, כולל התפקיד של PD-1/PD-L1 בשמירת מסה תא בטא.

Immune-Modulating Therapies

מעבר ל-teplizumab, JDRF תמכה בניסויים בינלאומיים של התערבויות חיסוניות אחרות.The FLT:0(ATLAS TrialFLT:1 (אנטי-Thymocyte Globulin ו- Liraglutide עבור בטיחות ו- Efficacy of T1D) שנרשמו בקרב הודו, ברזיל וארצות הברית, בחנו שילוב של שתי תרופות מבוססות.

שיפור כלי אבחון ובקרה

גילוי מוקדם של T1D הוא קריטי עבור רישום ניסויים למניעת הריון ו initating טיפול אינסולין לפני decompensation מטבולי. JDRF של JDRF ;0JDRF NPODigFLT:1 (רשת עבור דוננים איברים Pancreatic עם סוכרת) הוא משאב בינלאומי ייחודי: ביו-בנק של pancreata מתורמים איברים שנפטרו עם T1D, נוגדנים אוטומטי, או מסלולים גנטיים, נמצאים על פני 100 מרכזי רכש חדשים של UCC, הם נמצאים תחת השם, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000 של תאים גנטיים, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000 של ân-ידי NPO, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000, 000 של פחמן, 000, 000, 000, 000, 000 של ân-ידי פחמן, 000, 000 של â, 000 של ân- HIV, 000 של â, 000, 000, 000 של â, 000 של â, 000 של

הרחבה גלובלית: שותפות אזורית

JDRF אינו פועל כישות מונוליטית.במקום זאת, הוא הקים שותפים לאומיים ואזוריים ייעודיים שמתאימים לעדיפות גלובלית לצרכים מקומיים.

JDRF אירופה

עם משרדים בבריטניה, גרמניה, צרפת, בלגיה והולנד, JDRF אירופה לתאם את ה- (FLT:0INNODIA ConortiumFLT:1), שותפות ציבורית-פרטית במימון יוזמת התרופות החדשניות של האיחוד האירופי מעכבת את יוזמת ה- JABODIA משלבת 31 מוסדות אקדמיים ו-11 חברות תרופות כדי לפגוע בעיצובים קליניים, לפתח מסד נתונים משותף של חוקרים ביולוגיים ו-TIMK1, כולל קונסולת ה-DibIA, כולל מחקרים נוספים.

JDRF אוסטרליה

אוכלוסיית T1D הגדולה והגנטית של אוסטרליה הופכת אותו למקום ראשון בניסויים קליניים. JDRF אוסטרליה מנהלת את ה-FLT:0 האוסטרלית סוג 1 של סוכרת מחקר קליני NetworkigFLT:1, המחבר יותר מ-60 בתי חולים ומרפאות.JDRF אוסטרליה מנהלת את תפקיד מרכזי בבדיקת מערכות אינסולין אוטומטיות ובמחקרים רפואיים מפורטים של TENDI, כמו שליש מהילדות, ו-D1, הם חלק מהמחקרים הבאים עם היסטוריה אחת של ילדים עם היסטוריה אחת, ו-3 חודשים לפני גיל המעבר הראשון, בין השנים, בין השנים הראשונות, בין השנים האחרונות, לבין שלושה חודשים, בין השנים הראשונות, לבין שלושה חודשים, בין השנים הראשונות, לבין שלושה חודשים, בין השנים הראשונות, בין השנים האחרונות, בין השנים האחרונות, בין השנים האחרונות, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין שלושה חודשים, בין השנים הראשונות, בין השנים הראשונות, לבין סטודנטים, לבין שלושה חודשים, לבין סטודנטים, לבין שלושה חודשים, בין השנים, לבין סטודנטים, בין השנים הראשונות, בין השנים הראשונות, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, בין השנים הראשונות, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, בין השנים הראשונות, בין השנים הראשונות, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין סטודנטים, לבין

JDRF India

בהודו יש אחת מהאוכלוסיות הצומחות ביותר של T1D, אך הגישה להכשרה וליכולת המחקר נותרה מוגבלת. JDRF הודו יצרה שותפויות עם קרן המחקר של מדרס סוכרת ואת כל המכון למדעי הרפואה כדי לערוך מחקרים אפידמיולוגיים, מחנכים סוכרת, וטייס תוכניות טלמדניות. פרויקט במימון JDRF לאחרונה בהודו הראה כי מינון שבועי של אינסולין deglude היה בטוח כמו זריקות ענק עבור מתבגרים בסיכון גבוה עבור אוכלוסיות מוגבלות.

מעבר לגדרות למחקר בינלאומי

למרות היתרונות ברורים, שיתוף פעולה גלובלי במחקר T1D עומד בפני מכשולים עצומים. ההצלחה של JDRF בניווט מחסומים אלה מציעה שיעורים עבור קרנות מחלות אחרות.

מימון והפחדה

סוכנויות מימון לאומיות לעתים קרובות עדיפות למחקר המקומי, מה שהופך את זה קשה לקיים פרויקטים רב-ארציים, רב-ארציים. JDRF מטפל בזה על ידי מימון מענקים עם ארגונים זרים - לדוגמה, עם מועצת המחקר הרפואי בבריטניה או קרן מחקר Juvenile סוכרת מחקר של קנדה.מודל זה "התאמה" מבטיח כי אף אומה אחת לא נושאת את העלות המלאה וכי לכל הצדדים יש נתח בתוצאות.

סודיות והבדלים בנתוני פרטיות

פרוטוקולים קליניים חייבים לציית לרשויות רגולטוריות שונות (FDA, EMA, TGA וכו ') וחוקים שונים להגנה על נתונים (GDPR, HIPAA) JDRF השקיעה בכבדות במרכז הרגולטורים המרכזי המסייע לחוקרים לנווט את המורכבות הללו.עבור מדד FLT:0T1DFLT:1, הקרן שיתפה פעולה עם הפדרציה הבינלאומית לסוכרת וארגון הבריאות העולמי למתן מענה מאובטח, דרישות פרטיות נוספות, תוך מתן כבוד מקומי.

קניין רוחני ושיתוף נתונים

מוסדות אקדמיים וחברות לעתים קרובות אינם מעוניינים לשתף נתונים קנייניים או דגימות ביולוגיות.JDRF צברה את זה על ידי יצירת קונסורטוריציה טרום תחרותית שבו הנכס הרוחני מוכנס לתקופה מוגדרת, ועל ידי דרישה ממקבלים להפקיד את כל הנתונים ב- Open- Access Repositories (כגון FLT:0Immir DatabaseFLT:1) בתוך 12 חודשים של פרסום גישה זו יש לטפח את התרבות הפתוחה ללא עוקץ מסחרי.

Horizons: Accelerating the Path to Cures

במבט קדימה, שותפויות בינלאומיות של JDRF צפויות להתמקד בשלושה סדרי עדיפויות מתעוררים: רפואה מדויקת, עריכת גנים וגישה גלובלית.

רפואה מוקדמת עבור T1D

לא כל המטופלים T1D מגיבים באותה טיפול בדיוק באותה טיפול.JDRF של JDRFLT:0T1D Precision Medicine Initiative, ProFLT:1 רתמה את ה-Bbanks ומאגרי נתונים גנטיים של מדינות כדי לסווג חולים לתוך תת-סוגים המבוססים על פרופיל אוטואימוני שלהם, HLA haplotype, גיל ההתחלה, ותפקוד של Livingual beta.

ג'ין Editing and Cellחליף

טיפולים מבוססי CRISPR מחזיקים בהבטחה ליצירת תאי בטא אובססיביים או אפילו תיקון תהליך אוטואימוני בסיסי.JDRF שותף עם FLT:0CRISPR ConsortiumFLT:1, קבוצה בינלאומית של מומחים לעריכה גנטית, כדי לקבוע הנחיות בטיחות ומימון הוכחה של מחקרים ב- Unhumanates.

הבטחת גישה גלובלית

תרופה היא רק ערך אם היא מגיעה לכל מטופל הזקוק לכך.JDRF השיקה את ה-FLT:0 Access ו- Equity InitiativeFLT:1, שעובד עם משרדי בריאות במדינות בעלות הכנסה נמוכה ובינונית כדי לשלב טיפולים חדשים במערכות בריאות קיימות.על ידי שיתוף פעולה עם קרן הסוכרת העולמית וממקלינים סן פראנס, בניין JDR הוא התשתית ליום שבו הוכיח תרופה מדרום-מזרחית או תרופה שאינה זמינה.

מסקנה

תרומתו של JDRF לקידום המחקר T1D באמצעות שותפויות בינלאומיות אינה רק תוספת – הן הופכות. על ידי כך שהן מקיימות יחד רשת גלובלית של מדענים, רופאים, מנהלי נתונים ותומכים, הקרן ביססה את קצב הגילוי בשנים עד חודשים, שבורות את הקירות בין מדינות ודיסציפלינות, והזיזה את השדה כולו קרוב יותר למטרה הסופית: עולם ללא סוכרת מסוג 1.