당뇨병의 글로벌 Burden 이해

당뇨병은 정상적인 질병을 치료하는 데 도움이되는 반면, 정상적인 질병은 정상적인 질병을 치료하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이 질병은 정상적인 질병을 치료하는 데 도움이되는 것이 아니라, 정상적인 질병을 치료하는 데 도움이되는 것이 중요합니다. 정상적인 질병은 정상적인 질병을 치료하는 데 도움이되는 것이 아니라, 정상적인 질병의 치료에 대한 치료에 대한 치료에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 필요성에 대한 치료의 제한을 제공합니다.

연구의 기초

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현재 협약 당뇨병 치료의 제한

T1D는 수많은 연구와 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발, 연구 및 개발 및 개발, 연구 및 개발 및 개발, 연구 및 개발 및 개발, 연구 및 개발 및 개발, 연구 및 개발 및 개발 및 개발, 연구 및 개발 및 개발 및 개발, 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발, 개발 및 개발 및 개발 및 개발, 생산 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발, 생산 및 개발, 생산 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발, 생산 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발, 생산 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및 개발 및

Stem Cell Approaches를 사용하여 Beta Cells를 생성

플루리포린 줄기 세포

인간 배아 줄기 세포 (hESCs)와 유도 된 pluripotent 줄기 세포 (iPSCs)는 긍정을 일으키기를 위한 가장 다재다능한 출발 물자를 대표합니다. 지난 10년간, 연구원들은 배아를 모으는 세련한 다단계 차별화 프로토콜을 가지고 있습니다. 배아세포의 발달을 재현하는 것은 Rezania et al. (2014)[[[FLT:]]:[FLT:]:[FLT:]:[FLT:]]:[FLT:]:[FLT:]]:[FLT:]]:[FLT:]]:[FLT:]:]:]:[[[FLT:]]]:]:[[[[[[FLT:]]]]:]]]:[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[[FLT]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]]

차별화된 차별화된 프로토콜

SC-BETA 세포를 생성하는 표준 건축 의정서는 전형적으로 단계의 순서에 따릅니다: definitive endoderm, primitive gut 관, posterior foregut, pancreatic endoderm, endocrine progenitors 및 마지막으로 임성 베타 세포. 최근 개선은 Wnt, FGF, Hedgehog 및 Notch 신호 통로의 변조를 통합하고, 기능적인 성숙을 가속하는 작은 분자의 추가와 더불어. 세포는 현재 3 년간의 조직에 있는 몇몇 조직의 전형적으로, 그러나 그들에 있는 몇몇 조직의 닮은 기능이 있습니다.

유도 플루리포넌트 줄기 세포

iPSCs는 환자별 치료의 이론적 이점을 제공합니다. 환자의 자신의 초음파 세포는 베타 세포로 차별화 된 pluripotent 상태에 재 프로그래밍 할 수 있으며 면역 거부의 위험없이 다시 이식 할 수 있습니다. 그러나 개별화된 세포 제품 힌두리 확장성을 제조하는 비용과 복잡성. 또한, 재생 과정은 유전적 및 간접적 이상성을 도입 할 수 있습니다. 더 실용적인 경로는 이러한 역학적 인 조직을 위해 일반적 인 병리학을 제거 할 수 있습니다. (H) 렉시블릭은 이러한 렉시블릭을 위해 렉시블릭을 대체 할 수 있습니다.

이식 및 면역력

SC-BETA 세포의 신뢰할 수 있는 소스를 가진 경우에도 면역 거부가 식이 가능한 장벽을 막아줍니다. 모든 ogeneic 셀(hESC 또는 donor- matching iPSCs)에 대한 수신자는 자신의 위험을 수행하는 면역 억제제가 필요합니다. 두 병렬 전략은 추구됩니다. ]immune-isolation Devices 및 [FLT:]] [FLT:]] [FLT:]]]

유전자 편집 및 Beta-Cell 재생

당뇨병을 위한 CRISPR 기반 접근법

CRISPR-Cas9 및 관련 유전자 편집 도구의 출현은 유전 적 수준에서 당뇨병 치료를위한 새로운 가능성을 열어 왔습니다. T1D에서 연구 팀은 "hypoimmune"라는 편집 된 줄기 세포의 사용을 탐구하고 적응적이고 면역 시스템을 모두 증발 할 수 있습니다. 예를 들어, 2019 연구는 베타-2 마이크로 소프트 혈압을 제거하기 위해 hESC를 설계했으며, 이러한 면역 세포를 완전히 제거하지 않고 면역 세포를 완전히 제거 할 수 있습니다. 이러한 면역 세포를 완전히 제거하고 면역 세포를 제거 할 수 있습니다.

Monogenic 당뇨병에 있는 유전적인 결함을 고치기

GCK, KCNJ11, 또는 ]HNF1A의 변형으로 인해 환자의 세포에 정확한 유전자 편집을 통해 수정할 수 있습니다. 정확한 세포를 확장하고, 이식하는 동안, T2C는 T2C의 넓이에 대한 접근을 돕는 것입니다.

자극 내인 재생

altogether 다른 재생 전략은 환자의 자신의 췌장에 대한 췌장에 콜라보레이션하는 것입니다 situ]. 약간 낮은 척추와 달리, 성인 포유는 베타 세포 복제를위한 제한된 용량을 유지합니다. 작은 분자, 성장 인자, 평가 및 비문 요인 (예 : NGN3, PDX1, MAFA)은 이러한 세포의 세포의 변화에 대한 자신의 능력을 연구하고 있습니다. 의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포의 세포

임상 개발 및 규제 Pathways

활성 임상 시험

이 연구는 임상시험에 대한 임상시험을 실시하고 있습니다. Vertex VX-880 시험에 따르면, 다른 후보자는 환자의 c-peptide 생산을 입증한 PEC-Direct (ViaCyte) 및 PEC-Encap 장치를 포함합니다. PEC-Direct 장치는 직접적인 혈관을 허용하지만 면역학을 목표로하는 면역학을 필요로합니다. 이 연구는 현재 30 개의 세포를 대상으로 한 임상시험을 개발하여 임상시험을 실시하고 있습니다. 이 연구는 임상시험을 통해 임상시험을 진행하는 것이 아니라, 임상시험을 통해 임상시험을 진행하는 것이 아니라, 임상시험을 진행하는 것이 아니라, 임상시험을 통해 임상시험을 진행합니다.

규제 및 제조 도전

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윤리적 고려 및 환자 접근

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미래 지향: 재생과 면역력 결합

T1D의 궁극적인 솔루션은 베타 셀 질량을 동시에 복원하고 halts를 동시에 회복시키는 조합 접근법에 속할 수 있습니다. 이것은 hypoimmune 줄기 세포 파생된 beta 세포의 단일 주입을 포함하거나 beta 세포 제품을 가진 상수 치료는 면역성 대리인 (예를들면, 낮은 복용량 반대로 CD3 단청 항체는 teplizumabosis, T1D의 더 빠른 회복을 위해, 잃는 세포의 혈류를 위한 급속한 치료에 의해, 그리고 비침범성 세포의 혈류를 위한 급속한 치료의 결과로, 혈류를 위한 비침범성 치료의 증가를 증가할 수 있었습니다.

의약

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