O diabetes tipo 1 (T1D) é uma condição crônica autoimune que impõe uma carga diária implacável a milhões de pessoas em todo o mundo. Durante décadas, as prioridades de pesquisa foram amplamente definidas por cientistas e clínicos, muitas vezes com a participação direta limitada dos indivíduos que vivem com a doença. A Fundação Juvenil de Pesquisa em Diabetes (JDRF) – agora simplesmente JDRF Internacional – mudou fundamentalmente essa dinâmica. Ao colocar os pacientes e suas famílias no centro de sua missão, a JDRF redefiniu como a pesquisa em diabetes é concebida, financiada e avaliada. Essa abordagem centrada no paciente garante que os avanços científicos se traduzam em melhorias no mundo real na qualidade de vida, não apenas marcos acadêmicos.

A JDRF foi fundada em 1970 por um grupo de pais de crianças com T1D que se sentiam frustradas com o ritmo lento da pesquisa e com a falta de foco em soluções práticas. A partir desses primeiros dias, a organização evoluiu para o maior financiador de caridade global da pesquisa T1D, tendo investido mais de US$ 2,5 bilhões em pesquisa e defesa. O que distingue a JDRF de muitas outras fundações focadas em doenças é seu compromisso disciplinado de ouvir a comunidade que ela serve. Cada prioridade de pesquisa, desde o monitoramento da glicose até a regeneração de células beta, é filtrada pela pergunta: “Como isso tornará a vida melhor para alguém com T1D hoje e amanhã?”

A mudança da Lab-Centric para a pesquisa paciente-cênica

Historicamente, a pesquisa em T1D concentrou-se na compreensão da biologia subjacente – a genética, imunologia e vias metabólicas. Embora essa ciência fundamental continue sendo essencial, a JDRF reconheceu cedo que uma abordagem puramente mecanicista muitas vezes produziu avanços que levaram anos para alcançar pacientes, ou que abordou problemas que os pacientes não consideravam mais urgentes. Por exemplo, uma terapia genética elegante pode ter trabalhado em ratos, mas fez pouco para ajudar um adolescente lutando com a hipoglicemia noturna.O modelo centrado no paciente corrige essa desconexão, garantindo que portfólios de pesquisas reflitam a experiência vivida da doença.

Na década de 1990, a JDRF começou a incorporar sistematicamente as perspectivas de paciente e cuidador por meio de programas de engajamento estruturados, utilizando hoje uma mistura de pesquisas quantitativas, grupos focais qualitativos e conselhos consultivos em andamento para identificar pontos de dor e resultados desejados. As pessoas com T1D e suas famílias se sentam em comitês de revisão científica, ajudam a moldar as chamadas de financiamento e até mesmo participam de sessões de revisão de dados.O resultado é uma agenda de pesquisa que equilibra ciência de alto risco e alto rendimento com melhorias pragmáticas e de quase-termo.

Como JDRF reúne a entrada do paciente

O engajamento do paciente da JDRF está profundamente incorporado, não um gesto simbólico. A organização executa um programa formal de defesa de pacientes que treina os membros da comunidade para entender os processos de pesquisa e contribuir significativamente. Os advogados servem em sessões de estudo, participam de reuniões de revisão de bolsas e fornecem contribuições sobre propostas de pesquisa. Eles não votam em decisões de financiamento – que continuam sendo o papel de especialistas científicos – mas suas perspectivas pesam muito durante discussões de viabilidade, relevância e impacto potencial.

Além do programa de defesa, JDRF tem campos de pesquisas comunitárias regulares. Em 2022, por exemplo, a organização lançou um levantamento global de mais de 5.000 pessoas com D1T e cuidadores para classificar prioridades de pesquisa.Os resultados foram claros: melhorar o controle da glicose sem aumentar o risco de hipoglicemia, reduzir a carga de monitoramento constante e encontrar formas de prevenir ou retardar o início do D1T surgiu como preocupações principais, os quais influenciaram diretamente o financiamento de novos ensaios de pâncreas artificial e o investimento ampliado em estudos de prevenção de imunoterapia.

Além disso, a JDRF hospeda anualmente “Cúpulas de Pesquisa” que reúne cientistas, clínicos, líderes da indústria e pacientes para diálogo aberto. Essas cúpulas não são apresentações de sentido único; incluem sessões de divulgação onde histórias de pacientes informam tópicos de oficinas. A organização também executa comunidades on-line, como a plataforma JDRF TypeOneNation, onde os indivíduos podem compartilhar experiências e votar em perguntas de pesquisa que querem ser respondidas.

Prioridades de pesquisa informadas pelo paciente em detalhe

A abordagem centrada no paciente reformou os quatro pilares principais da estratégia de pesquisa da JDRF: controle da glicose, prevenção, complicações e apoio psicossocial. Embora essas categorias não sejam novas, as subprioridades específicas dentro delas têm sido fortemente influenciadas pelo feedback comunitário.

Controle de glicose: Além de A1c

Os pacientes têm priorizado, portanto, tecnologias que reduzem a sobrecarga e aumentam o tempo de espera. A organização foi fundamental para financiar o desenvolvimento precoce de monitores contínuos de glicose (CGMs) e sistemas automatizados de liberação de insulina, comumente chamados de dispositivos de pâncreas artificial. Há mais de 20 anos, quando a tecnologia CGM ainda estava insciente, a JDRF convocou um consórcio de engenheiros, clínicos e pacientes para definir os atributos ideais do dispositivo: precisão, baixa calibração, conforto e compartilhamento de dados em tempo real com cuidadores. Essa especificação orientada pelo paciente levou à Dexcom G4 e modelos subsequentes que transformaram o gerenciamento do diabetes.

Hoje, a JDRF continua a financiar sistemas de próxima geração que visam ser totalmente autônomos – não requer nenhuma entrada do usuário para bolus de refeição ou ajustes de exercícios. A voz da comunidade é crítica aqui: os pacientes disseram aos pesquisadores que não querem um dispositivo que adicione mais alarmes, mais tempo de tela ou mais fadiga de decisão. Assim, a ênfase atual da pesquisa é na automação “baixo peso” que se integra com dispositivos domésticos inteligentes e usa aprendizado de máquina para antecipar tendências de glicose. A JDRF também financia estudos sobre sistemas de circuito fechado para crianças pré-escolares, uma população anteriormente excluída de ensaios clínicos devido a preocupações de segurança, mas agora incluída porque as famílias o exigiram.

Prevenção e atraso do T1D

Prevenir o T1D tem sido um sonho científico há muito tempo, mas os pacientes têm ajudado a reestruturar o objetivo de “cura” para “atrasar e atenuar a gravidade”. Um pai cujo teste de crianças teste positivo para múltiplos autoanticorpos pode não querer esperar por uma cura perfeita; eles gostariam de uma terapia que adiasse o diagnóstico clínico por anos. O marco Teplizumab ensaio, que mostrou que um curto curso de um anticorpo anti-CD3 poderia atrasar o início do T1D por uma mediana de dois anos, foi financiado em parte por JDRF. Os defensores do paciente empurraram para o teste para incluir crianças com idade de oito anos, argumentando que a preservação da função das células beta no início da vida teve o maior benefício potencial.

A contribuição da comunidade também impulsiona o investimento da JDRF em programas de triagem. A organização apoia iniciativas de rastreamento de autoanticorpos em larga escala, como o programa Autoimmunity Screening for Kids (ASK)[, que testa crianças em populações em geral. Pacientes e pais foram vocais sobre querer saber seu estado de risco, mesmo quando não existe terapia preventiva, porque permite educação mais precoce e monitoramento proativo. JDRF tem respondido através de estudos de financiamento sobre como comunicar risco efetivamente sem causar ansiedade indevida – um resultado direto da ética de pesquisa centrada no paciente.

Reduzir as Complicações a Longo Prazo

A pesquisa sobre a prevenção e tratamento de complicações diabéticas – retinopatia, nefropatia, neuropatia e doença cardiovascular – tem sido tradicionalmente separada do manejo específico da glicose em T1D. Mas pacientes que vivem com T1D vivenciam essas complicações de forma diferente daquelas com diabetes tipo 2. Por exemplo, o risco de falha autonômica associada à hipoglicemia é exclusivo do T1D. O portfólio de pesquisas de complicações da JDRF agora inclui medidas de desfecho relatadas pelo paciente que capturam a sobrecarga de sintomas, limitações funcionais e qualidade de vida, não apenas valores laboratoriais.

Uma área promissora é o uso de ]cotransportador de glicose-sódio-2 (SGLT2) inibidores e Agonistas de receptores GLP-1[]] em T1D, apesar do risco de cetoacidose diabética. Os ensaios clínicos para esses fármacos foram inicialmente projetados sem a adequada entrada do paciente no momento da dose e monitoramento de cetonas. JDRF financiou um estudo conduzido pelo paciente que desenvolveu um protocolo domiciliar para uso de inibidores SGLT2 em T1D, que tem sido adotado em vários ensaios internacionais. Da mesma forma, a pesquisa sobre doença renal diabética agora inclui conselhos de pacientes que ajudam a projetar endpoints como “capacidade de manter o exercício” em vez de focar apenas nos níveis de creatinina.

Apoio Psicossocial e Saúde Mental

Talvez nenhuma área melhor ilustra o poder da pesquisa centrada no paciente do que o crescente foco na saúde mental. Durante décadas, o tributo emocional do T1D foi considerado secundário ao controle metabólico.No entanto, inquéritos repetidos mostraram que depressão, ansiedade e diabetes são tão debilitantes quanto qualquer complicação. JDRF respondeu financiando pesquisas sobre modelos de cuidados integrados que incorporam profissionais de saúde mental em clínicas de diabetes.A organização também apoia terapia digital, como aplicativos de terapia cognitivo-comportamental especificamente projetados para o sofrimento relacionado ao T1D.

Os defensores do paciente também se esforçaram para pesquisar os determinantes sociais da saúde em T1D: insegurança alimentar, cobertura de seguros e disparidades raciais. A JDRF financia estudos que analisam como as iniquidades sistêmicas afetam o acesso às tecnologias avançadas de diabetes, e lançou uma iniciativa de pesquisa em equidade em saúde que inclui conselhos de consultoria comunitária de populações sub-representadas, que se expandem para além do modelo biomédico, sendo resultado direto da escuta das vozes diversas dentro da comunidade T1D.

Impacto na Tradução e Velocidade da Pesquisa

A abordagem centrada no paciente não só moldou o que é estudado, mas como as descobertas se movem rapidamente de laboratório para clínica. Indústria Plataforma de Descoberta] conecta pesquisadores acadêmicos com parceiros comerciais, mas apenas depois que os revisores de pacientes examinaram o conceito de aplicabilidade do mundo real. Esta avaliação precoce reduz a probabilidade de que um promissor estudo em animais falhe em humanos porque resolveu um problema que os pacientes não tiveram.

Além disso, a JDRF utiliza um modelo de “filantropia de aventura”, financiando projetos de alto risco que podem não atrair subsídios tradicionais de NIH. Por exemplo, o desenvolvimento do primeiro sistema de bomba de insulina de circuito fechado para uso doméstico foi acelerado por subvenções JDRF que exigiam co-design do paciente. O resultado foi o Medtronic 670G, o primeiro sistema de circuito fechado híbrido aprovado pela FDA. Os pacientes insistiram que o sistema deveria trabalhar com bombas de insulina existentes e manter a interface do usuário simples – características que foram incorporadas no início do desenvolvimento porque a JDRF precisava de entrada do paciente em cada marco.

A organização também publica orientações clínicas e posições de advocacia que refletem as prioridades dos pacientes.Por exemplo, a JDRF fez um lobby com sucesso nos Centros de Medicare & Medicaid Services para expandir a cobertura da CGM para idosos com diabetes, argumentando que a experiência de hipoglicemia do paciente é tão perigosa nos idosos quanto nas populações mais jovens, sendo essa defesa fundamentada em dados de resultados relatados pelo paciente coletados por meio de estudos financiados pela JDRF.

Desafios e tensões na pesquisa centrada em pacientes

Embora o modelo centrado no paciente tenha muitos pontos fortes, não é sem desafios.Uma tensão é entre o que o paciente quer e o que a ciência pode oferecer. Por exemplo, um desejo comumente expresso é por uma “cura” que restaure a produção perfeita de insulina sem imunossupressão. Esse objetivo permanece elusivo, e os pesquisadores devem às vezes girar para soluções parciais que os pacientes podem achar decepcionantes. JDRF consegue isso através de comunicação transparente sobre obstáculos científicos e envolvendo os pacientes na definição de linhas de tempo realistas e marcos intermediários.

Outro desafio é representar a diversidade da comunidade T1D. Os primeiros esforços de engajamento de pacientes tenderam a representar em excesso as famílias de língua inglesa de classe média, branca. A JDRF reconheceu essa lacuna e está trabalhando ativamente para recrutar defensores de comunidades minoritárias e de baixa renda através de parcerias com organizações como a American Diabetes Association e Além do Tipo 1[. A organização agora fornece serviços de tradução e apoio financeiro para o engajamento dos participantes para garantir uma voz mais representativa na formação de pesquisas.

Finalmente, há o risco de que a entrada do paciente possa inadvertidamente afastar a pesquisa da ciência fundamental que produz benefícios de longo prazo. Por exemplo, uma pesquisa pode classificar a regeneração de células beta menor do que o controle imediato da glicose, pois os pacientes estão menos familiarizados com seu potencial. JDRF equilibra isso separando o processo de revisão científica do processo de aconselhamento do paciente: pacientes priorizam áreas baseadas na experiência vivida, mas cientistas decidem as melhores abordagens dentro de cada área. Essa divisão garante que a pesquisa fundamental de alto risco sobre tolerância imunológica ou biologia de células beta continue recebendo financiamento, mesmo que não seja o tema mais popular em uma pesquisa.

Instruções futuras: Expandir o modelo centrado no paciente

A JDRF continua a refinar suas estratégias de engajamento de pacientes. A organização está pilotando um programa de “parceiro de pesquisa de pacientes”, onde indivíduos com T1D estão inseridos diretamente em laboratórios acadêmicos para rotações de curto prazo. Esses parceiros fornecem feedback em tempo real sobre experimentos e ajudam os pesquisadores a entender a relevância clínica de seu trabalho. Resultados iniciais de estudos piloto mostram que laboratórios com parceiros de pacientes têm maiores taxas de tradução de achados em ensaios clínicos.

O JDRF Research Map é uma plataforma online onde os pacientes podem navegar por projetos financiados, deixar comentários e ver como a pesquisa progride. Essa transparência constrói confiança e permite que os pacientes sintam-se proprietários da empresa de pesquisa. Além disso, a organização está explorando o uso de dados de dispositivos wearable doados por voluntários para criar evidências do mundo real que complementam os ensaios clínicos tradicionais. Pacientes que contribuem com seus dados estão diretamente envolvidos na formação das questões de pesquisa que esses dados podem responder.

Outra fronteira é a pesquisa pediátrica. Crianças com D1T nem sempre podem articular suas necessidades da mesma forma que os adultos, então a JDRF desenvolveu métodos de consulta adequados à idade, incluindo atividades baseadas em arte e grupos focais baseados em brincadeiras. Isso garante que as vozes dos pacientes mais jovens – que são os principais beneficiários da prevenção e da pesquisa de cura – não sejam negligenciadas.

Conclusão

A abordagem centrada no paciente da JDRF é mais do que uma filosofia; é uma estratégia sistemática baseada em evidências que tem comprovadamente alterado o curso da pesquisa em T1D. Ao insistir que a pessoa com diabetes – não apenas o cientista – impulsiona prioridades, a JDRF acelerou o desenvolvimento de tecnologias que mudam a vida, como CGMs e sistemas artificiais de pâncreas, ao mesmo tempo que eleva a importância do bem-estar psicossocial e da equidade em saúde. O modelo não descarta a necessidade de ciência rigorosa; assegura que a ciência sirva as pessoas que ela pretende ajudar.

Como a organização olha para a frente para o objetivo de prevenir, curar e gerenciar T1D de forma mais eficaz, seu compromisso com o engajamento do paciente permanecerá central.Os desafios são significativos – financiar a competição, incerteza científica e a necessidade de representação inclusiva – mas o histórico mostra que quando os pacientes estão na mesa, a pesquisa se torna mais relevante, mais eficiente e mais impactante. A JDRF provou que a direção mais poderosa para a pesquisa em diabetes não vem de uma brainstorm de laboratório, mas da experiência vivida de milhões de pessoas que navegam a doença todos os dias. Essa lição é uma que toda a comunidade de pesquisa médica faria bem em aprender.

Para mais informações sobre como o JDRF define as suas prioridades de pesquisa, visite a página oficial JDRF Research. Para saber mais sobre os ensaios clínicos influenciados pela contribuição do paciente, consulte o ClinicalTrials.gov[. Informações adicionais sobre a pesquisa centrada no paciente em diabetes podem ser encontradas através do Diabetes Research Institute[ e do National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases[. Para os esforços de defesa da comunidade, explore Além do Tipo 1.]