Tip 1 diyabet (T1D), pankreasyondaki milyonlarca insanı etkileyen, çarpıcı çocuklar ve yetişkinlere de benzer şekilde, yaşam tarzı faktörlerine kıyasla, T1D, bağışıklık sistemi yanlış bir şekilde, Juvenile Diyabet Vakfı gibi yaşam tarzına bağımlı olan ve koruyucu komplikasyonlara karşı çıkan, hipoglizozis ve uzun süreli damar hasarına neden olan tedavilerinin arkasındaki aramalar meydana gelmektedir.

T1D'yi Anlamak: Autoimmune Attack

Aşı ve bağışıklık tolerans tedavilerinin karmaşıklığını takdir etmek için, ilk olarak T1D'nin alt yatan immünpathology of T1D. Hastalık, sadece otomik asit decarbox in the pancreatic isletmelerine karşı yapılan bir arıza ile karakterize edilir (GAD65), insülinel-anjit antijen-2 (IA-2)

JDRF, T1D. Aşama 1'in aşamalarını azaltan araştırmayı finanse etmek için araçsız iki veya daha fazla otoantiboğaz varlığıyla tanımlanır. Aşama 2 anormal kan seviyelerini (dysglycemia) içerir, ancak 1 veya Aşama 2'de klinik olarak belirlenen aşamalar, hatta genetik olarak hassas bireylerde yüksek riskli bireyleri tespit etmelerine izin verilir.

Vaccines için Quest: Immune Saldırısını Önleme

Antigen-Specific Immunoterapi

Geleneksel aşılar bağışıklık sistemini koruyucu hafıza oluşturmak için zararsız bir forma maruz bırakıyor. T1D bağlamında, hedef tersine döndü: araştırmacılar enjeksiyonu teşvik etmeye çalışıyor , özellikle de bağışıklık sistemini bu kendi proteinlerini zararsız ve saldırıyı durdurmak için öğretiyorlar.

En ince antijenlerden biri GAD65. İlaç Diamyd (GAD-alum) JDRF ve diğerlerinden finanse edilen büyük ölçekli 3 denemede test edildi.Bu çalışmalar, özellikle de belirli bir HLANet genotipi olan birçok kişi tarafından test edildi.

JDRF, Florida Üniversitesi'nde değiştirilmiş peptidler kullanarak yeni aşı platformlarına da yatırım yaptı. Örneğin, bir çok çekirdekli aşının (birkaç beta hücre antijeninin) bir aşamasının 1 denemesi, aynı anda birden çokgeni hedef alan hipotezle devam ediyor.

Tüm-Cell ve Değiştirilmiş Hücre Vaccines

Başka bir sınır, aşılar olarak mühendisileştirilmiş bağışıklık hücrelerinin kullanımıdır. Dendritic hücreleri (DC) beta hücre antijenleri tarafından yüklenmiş ve etkili T hücre (Treg) yanıtlarını etkili bir şekilde sunmak için tasarlanmıştır.JDRF'de 1 deneme, JDRF tarafından desteklenen, JDRF'de desteklenmektedir.

Benzer şekilde, JDRF, Treg hücre aşılarının gelişimini destekledi. Bu terapiler bir hastanın kendi düzenleyici T hücreleri ex vivo'yi genişletiyor ve sonra onları otoimm yanıtını bastırmak için yeniden teşvik ediyor. JDRF, Caladrius ( satın alınan Treg teknolojisi) ve Sangamo Tedavisine sahip olan bazı biyoteknoloji şirketlerinde eşitsizliğe sahip.

Immune Tolerance Therapies: Halting Progression

Aşılar ilk bağışıklık saldırısını önlemek için hedeflerken, bağışıklık tolerans tedavilerini durdurmak veya devam eden bir otoimmün yanıtını tersine çevirmek için tasarlanmıştır. Bu terapiler mononalon antikor antikorlara, hücre bazlı tedaviye ve küçük molekül inhibitörlerine geniş ölçüde sınıflandırılabilir.

Monoclonal Antibodies

T1D immünoterapideki en önemli başarı hikayesi, seçici olarak bağışıklık yanıtı ile ilgili olarak yapılandırılır.[DFLT:1), Prostat karşıtı deneme (ayrıca, Prostatistimal antibody. Teplizumab, T1D'nin başında iki yıl boyunca, geçici olarak bağışıklık yanıtı ile bağlanır.Bu, 2022'de ilk ilaç tasarımını onaylamış durumdaydı.

Diğer monoklon antikorları da söz verdi. Abatacept (CTLA4-Ig) bloklar T hücreler ve antijen temsil eden hücreler arasında maliyetle ilgili olarak. A JDRF-supported DenemeNet çalışması, yeni tanınmış hastalarda beta-tel fonksiyonunun korunmasıyla ilgili olarak kanıtlandı. Rituximab (anti-CD20), bu ajanları birleştirerek geçici bir fayda gösterdi.

Hücreye Dayanlı Therapies

Hücre terapisi bağışıklık toleransına daha sofistike bir yaklaşımdır. JDRF Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco ve King'in Koleji Londra'ya büyük ölçüde yatırım yaptı. Son gelişmeler, chimeric antijen reseptörler (CAR-Tregs) ile birlikte antijen-özel nanoküresel antijen-fikreasyonlar kullanılarak yapılan erken dönemler, bu çalışmalar, çiftliği finanse etmek için birkaç akademik-sanayi ortaklığı finanse etti.

Mesenchymal kök hücreleri (MSCs) ayrıca immünmodülatory özellikleri için araştırılmıştır. JDRF-Spektif kablo kullanan MSC'lerin hangi hücresel tedaviye cevap vereceğini tespit etmek için sağlam biyomarkaların teşvik edilmesi gerektiğini vurgulamaktadır.Tolergen dendritic hücreleri, daha önce de belirtildiği gibi, JDRF'nin araştırma stratejisi, hastaların hangi hücresel tedaviye cevap vereceğini tespit etmek için sağlam biyomarkerse ihtiyacı vurgulamaktadır.

Kinase Inhibitors ve Küçük Molecules

Hızlı gelişen tedavi sınıfları JDRF tarafından finanse edilen ve yayınlanan küçük moleküllerdir.[4], baricitinib (a JAK1 / JAK2 inhibitörleri) yeni tanınarak beta hücreli tedavilerin kullanımını engelledi.

JDRF'nin Stratejik Yatırımları ve İşbirliği

Araştırma Ağı ve Consortia

JDRF sadece çekleri yazmıyor - T1D önleme ve erken deneme ağı inşa ediyor. Her yıl on binlerce akrabalık ve katılımcıya mal olan çok sayıda bağışıklık müdahalesini yürütmek için. JDRF aynı zamanda Immune de ortakları ile birlikte (ITN), bir uluslararası konsorsiyumu NIH tarafından finanse etti.

JDRF T1D Fonu, bir girişim philanthropy kolu, şirket stratejisi üzerinde 100 milyondan fazla yatırım yaptı ve geleneksel girişim sermayesinin kaçınabileceği olumsuz yaklaşımlar aldı.

Global Ortaklıklar

JDRF, akademik kurumlar, farmasötik şirketler ve diğer vakıflarla işbirliği yapmaktadır. Helmsley Charitable Trust, Beta Rejenerasyon Consortium. JDRF, ayrıca boru hattı aracılığıyla hareket etmesini sağlamak için JDRF'ye izin veriyor.

Son zamanlardaki Breakthroughs ve Future

2022 sulanmış bir yıl işaret etti: FDA teplizumab (Tzield) onayı T1D'yi geciktirmek için ilk hastalık-moding terapisiydi ve bağışıklık müdahale kavramını doğruladı. JDRF'nin uzun vadeli yatırım konsepti nihayet somut bir ilaçla ödendi.

JDRF finanse edilen araştırmacılardan gelen son denemeler, kombinasyon tedavilerinin tek ajanlardan daha etkili olabileceğini öne sürüyor. Örneğin, Treg terapisi ile teplizumab ile Treg terapisi ile birlikte, C-peptidin fare modellerinde korunmasını sağladı ve insan denemeleri planlanıyor. JDRF, barijinal olmayan aşılarla birlikte barizyon kullanımını daha derin hoşgörülü bir şekilde araştırıyor.

Bir başka heyecan verici yön, bebekte oral insülin ve diğer müdahalelerin test edilmesidir. Hedef, beta hücresiyle yıkıcı bir şekilde karşılaşmadan önce test etmektir.

JDRF'nin reçetesi:0)stratejik plan[Dönetici: On yıl boyunca hastalıktan önce tedavi etmek veya durdurmak, tedavilerin (normal kan şekeri kontrolüne) ve restorasyon (parçacık hücreleri) önlemenin linchpinsiyon ve ters yöndeki bir yanıktır.

JDRF'nin Misyonunu Nasıl Destekleyebilirsin

Yukarıda açıklanan ilerleme, sürekli halk desteği olmadan mümkün olmazdı. JDRF, araştırma ve etki politikası finanse etmek için bağış, savunuculuk ve gönüllü katılımına dayanıyor. İşte katkıda bulunmanın somut yolları:

  • [FODRF'ye bağışlanan her dolar doğrudan araştırma veya programlara girer. 50 $ bağışı bir saatlik laboratuvar çalışması finanse edebilir; 500 kişi için bir tarama paketini riske atabilir.
  • [FONT:0]Bir klinik denemede bölüm sahibi olmak: DenemeNet, T1D ücretsiz olan kişilerin akrabalarıdır.Eğer veya sevilen biri risk altındaysa, ekranlı yüksek riskli bireyler teplizumab veya diğer deneysel aşılar için uygun olabilir.
  • [FONT:0)Advocate: [DRF'nin Advocacy ekibi, T1D araştırma için federal fonlar için mücadele ediyor (Özel Diyabet Programı gibi) ve sigorta kapsamı için. Kongre veya JDRF Advocacy Günü'ne yazın.
  • [FONT:0] Bir yürüyüş veya galayı da beğen:[DRF One Walks, Cure Dia'ye binin ve yerel galalar her yıl milyonlarca insanı destekler, ancak aynı zamanda topluluk farkındalığı da sağlar.

Hiçbir eylem çok küçük. bağışıklık tolerans tedavilerinin hızlı ivmesi - FDA onaylı bir ilaç için bir laboratuvar konseptinden - araştırma ve topluluk desteğinin elde edebileceğine dair bir test. JDRF'nin misyonu, T1D olmadan bir dünya yaratmak ve aşılar ve bağışıklık tolerans tedavilerinin en umut verici yolu bu geleceğe taşıyor.